诺西那生纳注射液用于治疗SMA患者效果显著?

2021-04-29 作者: 康必行-小喆

  SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病,以脊髓和下脑干中运动神经元的丢失为特征,从而导致严重的、进行性肌肉萎缩和无力。最终,SMA患者可能丧失行动能力,并且难以完成呼吸和吞咽等基本生活功能,从而导致重大的医疗干预和护理帮助。如果不进行治疗,大多数患有较严重疾病类型(SMA I型)的婴儿在没有呼吸干预的情况下,无法活到两岁。

  长期以来,SMA在中国的诊治存在诸多挑战,包括疾病知晓程度低,接受神经肌肉病专家诊治和基因检测的渠道少,缺乏有效治疗药物,患者缺乏规范化长期随访、管理等。这些挑战严重阻碍了我国SMA诊疗的发展,也让SMA患者及家庭面临困境。

  诺西那生纳注射液通过优先审评审批程序在中国获批,该药物的快速获批体现了中国政府对于罕见病临床急需用药的重视。在药物获批2个月之后,我们非常高兴地看到中国SMA诊治中心联盟成立并获得全国25家医院的共同参与。我们正在积极致力于与各方合作,提升治疗可及性,使更多中国SMA患者能获益于诺西那生钠注射液治疗。

  诺西那生纳注射液获得国家药品监督管理局批准是基于超过 300 位包括婴儿期发病和迟发的 SMA 患者参与的 SMA 领域最大的临床研究数据。NURTURE 作为一项渤健公司的全球性临床研究也证明诺西那生钠注射液治疗 SMA 症状前婴儿时的疗效。NURTURE 研究对象为首次用药时年龄不超过 6 周的婴儿,这些婴儿被基因检测诊断为患有 SMA,但在首次治疗时尚未出现任何症状。NURTURE 研究数据显示更早接受治疗将使 SMA 症状前婴儿持续获得运动功能改善并实现与正常婴儿发育相一致的运动里程碑。

  我们感谢中国监管机构通过优先审评审批程序批准了诺西那生纳注射液,使之成为中国首个治疗脊髓性肌萎缩症 (SMA) 的药物。SMA是导致婴儿死亡的最常见遗传因素之一,也是导致成人残疾的重要原因。我们正在与政府机构、医学界、患者组织积极合作,使更多 SMA 患者能获益于诺西那生钠注射液治疗。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:诺西那生钠注射液治疗脊髓性肌萎缩症效果如何?

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