靶向药奥希替尼/奥西替尼(OSIMERTINIB)能给肺癌患者带来什么好处?

2021-06-08 作者: 康必行-小雪

       2017年3月24日,中国食品药品监督管理总局(CFDA)批准它在中国内地上市。奥希替尼的三期临床试验结果,全面碾压化疗。无论是中位无进展生存期(10.1个月vs 4.4个月),客观缓解率(71% vs 31%),还是显着副作用比例(23% vs 47%),奥希替尼都是毫无疑问的胜利者。

  并且奥希替尼还创造了两个历史纪录:第一个纪录:它是美国FDA有史以来上市最快的抗癌药!通常,抗癌药从开始临床试验,到被FDA批准上市,平均需要10年以上。而前纪录保持者“神药”格列卫,从1998年开始试验到2001年上市,仅仅用了3年。而这次,奥希替尼比“神药”更牛,仅仅用了2年半!打破了尘封15年的纪录。第二个纪录:它创造了进口药在中国最快获批速度!在中国,奥希替尼进入了CFDA快速审批通道,从受理(2016年9月)到上市申请批准(2017年3月),仅用了7个月。以往,不管药多好,新药在美国上市后,通常至少要等3-5年甚至更长才能在中国获批,很多患者被迫去国外买仿制药,甚至原料药。

  举个栗子,大名鼎鼎的乳腺癌药物赫赛汀,晚于美国4年才在中国上市。这个月,第2代EGFR靶向药阿法替尼刚在中国获批,也比美国整整晚了3年7个月。而这次,第3代的奥希替尼速度奇快,弯道超车,居然和2代同时到达中国,只晚于美国1年4个月!

  奥希替尼为啥在美国和中国都能这么快上市?能给我们带来什么启示?奥希替尼能创纪录上市,主要原因有四个:“患者急需”,“高效安全”,“试验精准”。

  1.患者急需

  政府和药厂都希望开发患者最需要的药物,这无论从社会责任,还是商业需求来说都合理。肺癌患者对靶向药物的耐药性就是个痛点。EGFR突变肺癌患者服用1代靶向药物后,通常有非常好的效果。但几乎无一例外会出现耐药。在以往,他们唯一的选择就是化疗,由于副作用的限制,效果有限,他们急需新药。CFDA当然知道这一点,因此,当疗效很好的奥希替尼闪亮登场后,他们是一路绿灯。对于中国,这个药意义独特。CFDA之所以这么积极,是因为中国患者最需要它。奥希替尼针对的是EGFR T790M突变的肺癌患者,而这样的患者在亚裔中远多于其它人种,对中国患者的整体意义远大于欧美。据2015年的数据,中国每年新发73万肺癌患者,按EGFR T790M耐药突变的发生率来看,中国每年约有16万肺癌患者需要奥希替尼!这仅仅是一年的数量!一代靶向药在中国上市已超过十年,累积的T790M突变的耐药患者肯定不少,很多人没能等到奥希替尼,但相信坚持下来的患者中很大一部分将从中受益。

  2.高效安全

  中美两国监管部门给奥希替尼这么多绿灯,根本原因当然是奥希替尼效果很好。从1期临床开始,奥希替尼就一路展示优秀的疗效,通常90%左右患者肿瘤会被控制,60%患者肿瘤会明显缩小。更关键的是,这个药的毒副作用比化疗小很多,非常可控。高效,安全,同时具备这俩特性的抗癌药极少。所以,在2期试验再次证明效果后,FDA为了让患者尽快用上这个药,就迫不及待地批准它上市了。当然,我上篇文章写过,上市后这个药完成了3期试验,结果依然很好。

  3.试验精准

  奥希替尼之所以能走得这么快,和“精准医疗”有密切关系。从一开始,奥希替尼就不是给所有癌症患者用的,而是专门针对一小群非常特定的患者:携带EGFR基因T790M突变的肺癌患者。有这个突变就用,没有就别用。这就是典型的“精准医疗“概念。以前,我们对癌症的多样性了解不够,抗癌药的开发通常很简单粗暴。如果是肺癌药,就在肺癌患者身上试;结直肠癌药,就在结直肠癌患者身上试。但事实上,我们现在知道肺癌和结直肠癌分很多亚型,对药物的响应也千差万别。如果抗癌药不精准使用,有效率非常差。事实上,目前上市的多数抗癌药物,包括化疗药物,靶向药物,甚至免疫药物,有效率都远低于50%,甚至低于20%。

  以前,开发奥希替尼这种精准的药物并不受欢迎,因为如果针对患者太少,有两个劣势:

  1:不容易找到足够人做临床试验。

  2:上市后盈利也受限制。

  但为啥最近”精准医疗“又突然翻盘了呢?因为它也有两个巨大的好处:

  1:避免不应该用药的患者浪费时间,浪费金钱。这也能减轻政府医保压力。

  2:只招募适合用药的患者参与临床试验,响应率会更高,结果会更好,能加快临床试验速度。

  其中第2点,正是奥希替尼能迅速在中美上市的重要原因。通过临床前研究,发现最可能受益的就是T790M突变患者,因此只找这些人参与试验。果然,出现了惊人的90%的肿瘤控制率,60%的肿瘤显着缩小率。理所当然地迅速上市。

  最后想提醒大家,奥希替尼并不适合所有肺癌患者。和很多靶向药物一样,它必须配合基因检测来使用。奥希替尼目前针对的是携带T790M新突变,而对1代EGFR靶向药(易瑞沙,特罗凯,凯美纳)耐药的患者。确定有T790M突变非常重要!因为中国的耐药患者中,只有约50%会携带T790M突变。对于另外50%由于别的基因突变而耐药的患者,使用奥希替尼效果不好,甚至可能还不如化疗。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:肺癌患者服用奥西替尼/奥希替尼(OSIMERTINIB)会出现哪些副作用?

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