地夫可特(DEFLAZACORT)已获批治疗5岁及以上DMD患者呢?

2021-06-08 作者: 康必行-小喆

  目前皮质类固醇药物地夫可特(Emflaza,马拉松制药)已经获得美国食品和药物管理局(FDA)批准用于治疗5岁及以上杜氏肌营养不良(DMD)患者。

  这是首个PDA批准的用于治疗DMD的皮质类固醇药物,也是地夫可特首次被批准在美国使用。地夫可特将以片剂和口服混悬剂的形式获得。来自FDA药物评价和研究中心的Billy Dunn表示,“这是首个批准用于杜氏肌营养不良患者广泛使用的疗法。我们希望这种治疗选择将对DMD患者有益。”

  DMD是一种少见的遗传性疾病,表现为进行性肌肉萎缩。最初症状通常出现在3岁和5岁之间,且随时间推移逐渐恶化。这种疾病主要影响男孩。据估计,全球每3600例男婴中约有1例DMD.

  在一项关键性,随机,双盲,安慰剂对照和活性对照的研究中,196名DMD患者在12周服用地夫可特改善的肌肉力量对比安慰剂为主要终点。研究结束后,肌肉力量的改善持续到52周。

  地夫可特的副作用包括:体重增加,食欲增加,面部浮肿,不必要的头发生长,皮肤发红,头痛。

  此外,地夫可特不推荐经常发生全身真菌感染或对其有过敏反应的患者使用,近期或正在感染的患者和最近接受疫苗或已安排疫苗接种的患者也不推荐使用。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006130650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:地夫可特/去氟可特(DEFLAZACORT)用于治疗DMD患者结果如何?

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