阿泊替尼/阿维普替尼(AYVAKIT)是治疗胃肠道间质瘤的新药吗?

2021-06-09 作者: 康必行-小雪

       美国食品药品监督管理局(FDA)批准了新药阿泊替尼(Avapritinib)用于治疗无法切除或转移性胃肠道间质瘤(GIST)的成年患者。这是首个治疗具有特定基因突变的胃肠道间质瘤的精准疗法。胃肠道间质瘤是胃肠道肿瘤的一种,最常见于胃或小肠,携带血小板衍生的生长因子受体α(PDGFRA)外显子18突变。该批准包括具有PDGFRA D842V突变的胃肠道间质瘤,该突变是最常见的外显子18突变。阿泊替尼属于激酶抑制剂,通过抑制一种激酶阻止癌细胞生长。阿泊替尼此前获FDA授予的“突破性疗法”、“孤儿药”称号及“快速通道”认定。

  “具有PDGFRA外显子18突变的胃肠道间质瘤对标准治疗无效。这次批准为患者提供了第一个专门针对这种突变的靶向药物。”FDA肿瘤卓越中心主任、药物评估和研究中心肿瘤疾病办公室代理主任Richard Pazdur博士说,临床试验表明,这种靶向药物有很高的反应率,约85%的患者肿瘤明显缩小。PDGFRA中的激活性突变与胃肠道间质瘤的发生有关,约10%的胃肠道间质瘤病例携带该基因的突变。

  此次批准是基于一项临床试验的结果,共涉及43名胃肠道间质瘤患者,其中包括38名PDGFRA D842V突变患者。患者每天口服一次阿泊替尼 300 mg或400 mg,直到病情进展或出现无法耐受的毒性。建议剂量为每日一次300 mg.携带PDGFRA外显子18突变的患者,总体应答率为84%,完全应答率为7%,部分应答率为77%。而携带PDGFRA D842V突变的亚组患者,总体应答率为89%,其中8%完全应答,82%部分应答。虽然尚未达到中位反应持续时间,但61%的外显子18突变的反应持续了6个月或以上(31%的持续反应的患者随访不到6个月)。

  服用阿泊替尼的患者常见的副作用包括浮肿、恶心、疲劳或乏力、认知障碍、呕吐、食欲下降、腹泻、发色变化、流泪增加、腹痛、便秘、皮疹和头晕。阿泊替尼可能会引起颅内出血,在这种情况下,应减少剂量或停用药物。阿泊替尼还可引起中枢神经系统影响,包括认知障碍,头晕,睡眠障碍,情绪障碍,语言障碍和幻觉。如果发生这种情况,则应视严重程度酌情减量或停药。孕妇禁用,阿泊替尼可能会对发育中的胎儿或新生婴儿造成伤害。此外,在使用阿泊替尼治疗期间以及最终剂量后的六周内应注意避孕。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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