达沙替尼/施达赛(DASATINIB)治疗CML-CP患者效果怎么样?

2021-06-10 作者: 康必行-小喆

  2009年3月至2014年9月,该研究纳入130例年龄≤18岁的CML患者,将其分配至3组中予以治疗:29例进入伊马替尼耐药/不耐受CML-CP组,17例进入CML-AP/BP或Ph+ALL组,84例进入新诊断的CML-CP组。新诊断CML-CP患者用达沙替尼片(N = 51)或PFOS(N = 33)治疗,接受PFOS治疗的患者12个月后按患者意愿可改为片剂。鉴于CML-AP/BP或Ph+ALL组患者对达沙替尼反应率较差,并且单药TKIs并非该类患者标准疗法,因此该组在17例患者入组后被关闭,本报告将不讨论该组数据。最终约22名(67%)接受PFOS治疗的患者在12月后改为片剂。约38%的患者需要至少一次剂量调整,主要原因是剂量错误或血液学毒性。

  尽管慢性粒细胞白血病(Chronic myeloid leukemia,CML)在年轻人群(<20岁)中发病率不高(约占白血病发病比例的5%,占所有恶性肿瘤的1%),但与成人CML相比,儿童及青少年CML更具侵袭性,如白细胞计数中位值更高、脾大更明显、外周血原始细胞计数更高、血红蛋白水平更低。儿童及青少年CML患者迫切需要安全有效的治疗药物。伊马替尼(Imatinib)是目前唯一被批准用于儿童CML-CP一线标准治疗的TKI,但高达25%-29%的患者因应答较差或毒性反应而停药。然而,目前尚无任何针对伊马替尼耐药/不耐受的儿童CML-CP的疗法获批。达沙替尼是第二代TKI,此前的一项I期临床试验确定了其在儿童CML-CP患者中安全有效的给药方案,本次II期临床试验研究将进一步评估达沙替尼片剂和口服混悬剂(PFOS)在儿童CML-CP患者中的安全性和疗效。

  CA180-226研究是一项在儿童Ph+白血病患者中开展的开放标签,非随机,多中心II期临床试验。受试者被非随机分配至3个队列:①对伊马替尼耐药/不耐受的CML-CP患者,接受达沙替尼片60mg/m2 QD;②对伊马替尼耐药/不耐受的Ph+ALL和CML加速期/急变期(CML-AP/BP)患者,接受达沙替尼片80mg/m2 QD;③新诊断的CML-CP患者,接受达沙替尼片60 mg/m2 QD或PFOS 72 mg/m2 QD,服用PFOS 12个月后可更换为片剂。

  主要研究终点指标包括:①对于伊马替尼耐药或不耐受的CML-CP队列,主要研究终点指标为主要细胞遗传学缓解(Major cytogenetic response,MCyR);②对于CML-AP/BP或Ph+ALL队列,主要研究终点指标为完全血液学缓解(Complete hematologic response,CHR);③对于新诊断的CML-CP队列,主要研究终点指标为完全细胞遗传学缓解(Complete cytogenetic response,CCyR)。

  次要研究终点包括安全性评估,最佳细胞遗传学缓解和血液学缓解评估,反应时间和持续时间,无病生存期(DFS)、无进展生存期(PFS)和总生存期(OS),完整分子反应期(CMR)和主要分子反应(MMR),患者治疗过程中BCR-ABL1转录水平。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006130650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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