长期服用去氟可特(DEFLAZACORT)的DMD患者存在着椎骨骨折的高风险?

2021-06-11 作者: 康必行-小喆

  Duchenne Muscular Dystrophy (DMD,杜氏肌营养不良) ,是一种严重的遗传性肌肉疾病。发病率在男婴高达1/3500,患病率为3/10万,其中2/3患者的母亲是致病基因携带者,另1/3由新发突变所致。患儿通常在3-4岁开始出现步态异常,10-12岁起逐渐丧失行走能力,20-30岁因心肺功能衰竭而死亡。DMD是一种与生俱来的罕见病,患儿则是被造物者定时的无辜生命。DMD患儿父母无言的痛楚,与社会对该类疾病无声的懵懂,形成了一个真空地带,等待着公众去探知、去感受、去帮助、去改变。

  加拿大温哥华的研究者对长期服用去氟可特的DMD患者发生椎骨骨折的情况进行了调查。

  目前糖皮质类激素已经被广泛的用于治疗DMD患者,糖皮质类激素的治疗延长了患者维持行走能力的时间,保护了患者的心肺功能,进而改善了他们的生活质量。然而,糖皮质类激素的治疗,降低了患者的骨密度,增加了患者椎骨骨折的风险。这次调查研究的目的是了解长期服用糖皮质类激素去氟可特的DMD患者发生椎骨骨折的情况。

  研究者对在同一医疗机构接受治疗的49位男性DMD患者进行了回顾性的研究。这49位患者都使用去氟可特至少两年。研究者评估了他们是否发生椎骨骨折,开始使用去氟可特的年龄,使用去氟可特的持续时间,骨密度的Z值,发生椎骨骨折时是否能够行走?

  结果显示其中有26位患者出现了椎骨骨折,这些患者中有19%是使用去氟可特三年以后发生椎骨骨折,50%是用药以后五年发生,69%是用药以后七年,100%是用药以后九年。这些患者第一次出现椎骨骨折时,他们平均的腰椎骨密度Z值为-2.2,整体骨密度Z为-3.1.其中85%的患者至少椎骨有三处塌陷。这些患者多次椎骨骨折发生时或者发生前,平均腰椎骨密度Z值为-2.4,全身骨密度z值为-3.4.

  患者3到5岁,5到7岁,7到9岁使用去氟可特后发生椎骨骨折,分别平均为4.7年,5.4年,5.7年。62%的患者椎骨骨折发生在12岁,91%的患者椎骨骨折发生在15岁,其中21%的患者在出现椎骨骨折时还能够行走。

  研究者认为长期服用去氟可特的DMD患者存在着椎骨骨折的高风险,患者发生椎骨骨折与什么年龄开始使用去氟可特无关,与使用去氟可特持续使用的时间有关。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006130650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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