尼拉帕尼/尼拉帕利(NIRAPARIB)是什么药?可以治疗什么病症患者?

2021-06-15 作者: 康必行-小雪

       尼拉帕尼,是一个针对PARP基因的靶向药物,主要针对的是BRCA1/2基因突变的癌症,比如卵巢癌和乳腺癌。对了,它是口服药,所以病人按时在家里吃就好,不用去医院输液啥的。

  之前公布的是针对晚期卵巢癌的三期临床数据,而且病人都是化疗后复发,没有别的好办法。结果显示对有BRCA基因突变的卵巢癌,每日口服尼拉帕尼一次,“中位无进展生存时间”是21个月,而对照组(使用化疗)的病人,只有5.5个月。“无进展生存”是癌症临床试验最常用的指标之一,描述的不是病人总生存时间,而是有效控制肿瘤的时间,这段时间内,肿瘤可能是缩小,也可能是没变,总之,没有恶化,病人生活状态会比较好,生活质量高。

  当然,病人的总生存时间一般会显着超过“无进展生存”,也就是说使用尼拉帕尼的BRCA突变病人,平均都能存活远超21个月,对复发的晚期卵巢癌病人来说,这是很惊人的。毫无疑问,一旦此药上市,医生和病人都会毫不犹豫选择,这就是这个药值钱,股票公司暴涨的根本原因。刚才说了,尼拉帕尼是属于PARP抑制剂,这是一类针对PARP基因的靶向药物,它不是对任何癌症都有效,而是主要用于BRCA1/2基因突变的病人,这体现了现在常说的癌症“精准医疗”。

  为什么PARP对BRCA突变癌细胞特别有效?

  PARP和BRCA是细胞内负责修复DNA突变的两个主要基因,是守护我们细胞健康的“左右护法”。由于环境的影响,我们身体里随时随地都在发生DNA突变,但由于这两个护法的存在,保证了DNA突变后,99.9999%以上都能被顺利修复,不然癌症发病率会比现在高得多。但有些人由于先天或者后天原因,细胞BRCA基因本身就发生了突变,失去活性,因而他们的DNA突变后修复概率大大减弱,会快速积累更多的基因突变,这类人群产生癌症的概率也就大大增加。由于还不完全清楚的原因,BRCA突变后主要影响女性,尤其会导致卵巢癌和乳腺癌提高。乳腺癌概率从不到10%,增加到55%到65%。卵巢癌概率从1%,最多增加到39%。

  BRCA突变对癌细胞来说是双刃剑。一方面,它是优势,因为它能更快地积累基因突变,进化得更快,更容易产生耐药性,等等。但另一方面,它是劣势,因为已经没有BRCA的癌细胞,如果再没有了PARP,就彻底失去了修复DNA的能力,这会导致极度混乱,很快细胞就会死亡,即使癌细胞也不行。由于已经没有BRCA,癌细胞变得非常依赖PARP.一点混乱是优势,彻底混乱谁都受不了。

  癌细胞就像黑社会,他们喜欢通过BRCA突变来获得一些“不守规矩”的能力,平时很爽,但BRCA+PARP同时没有的话,就变成了“自杀性疯狂”。黑社会,卒。使用PARP抑制剂,BRCA突变癌细胞会彻底无法修复DNA,因此崩溃,而正常细胞因为还有BRCA存在,没有PARP仍然能修复DNA,只是效果差一些,但能够存活。这就是PARP抑制剂作为靶向药物,选择性杀死BRCA突变癌细胞的原因。虽然PARP抑制剂主要针对人群是乳腺癌和卵巢癌病,但其它癌症中也有部分携带BRCA突变,或者别的DNA修复缺陷,它们理论上使用PARP靶向药物效果也会不错,包括部分前列腺癌,输卵管癌,胰腺癌,儿童急髓白血病等。针对它们的临床试验都在进行中,拭目以待。

  PARP抑制剂的成功对年轻女性患者尤其重要。所有乳腺癌中大概只有1%是BRCA突变,但是在40岁以下年轻女性中的比例高得多。这不难理解,癌症发生需要多个基因突变,因此一般要很多年的积累,但如果BRCA突变,会导致基因突变加快,因此这些人年轻时候得癌症的几率更大。姚贝娜,陈晓旭都是年轻乳腺癌患者,后来也都因此去世。从概率上讲,她们很可能携带BRCA基因突变,如果真是这样,使用现在的PARP抑制剂,或许会有非常不同的结果,很可惜,她们没有等到这样的机会。同时,如果年轻女性患者有子女,或者以后准备生育,这些基因突变的信息还能指导是否需要给子女做类似检测,以便了解风险。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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