阿泊替尼(Ayvakit/avapritinib)用于治疗晚期SM的有效性如何?

2021-07-07 作者: 康必行-小喆

  肥大细胞增生症(mastocytosis)是一组肥大细胞克隆性增殖导致1个或多个器官组织内肥大细胞浸润的疾病,当浸润只局限于皮肤,称为皮肤肥大细胞增多症(CM),除皮肤浸润外同时侵及其他组织器官时称为系统性肥大细胞增多症(SM)。肥大细胞增多症可发生于任何年龄,CM多见于儿童,约50%为六个月内小儿,男孩多见;SM以20岁以上成年人为主,女性多于男性。

  系统性肥大细胞增多症(SM)目前仍缺乏获得批准的标准、有效的治疗方法。基石药业-B(02616.HK)合作伙伴Blueprint Medicines公司宣布,其开发的口服KIT和PDGFRα抑制剂avapritinib,在治疗惰性SM症患者2期临床试验PIONEER中,显著减轻了肥大细胞负荷,提升了患者的生活质量,综合症状显著改善。

  FDA的批准决定是基于I期EXPLORER研究和II期PATHFINDER研究的数据,该研究评估了阿泊替尼对晚期SM的治疗。在这项研究中,在接受或未接受先前治疗的患者中,阿泊替尼治疗产生了包括完全缓解在内的持久临床反应。在53名可评估的患者中,中位随访时间11.6个月后,阿泊替尼实现了28%的完全缓解,另外28%的患者达到了部分缓解。

  2020年1月,FDA批准靶向抗癌药阿泊替尼,用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α(PDGFRA)基因18号外显子突变(包括PDGFRA D842V突变)的不可切除性或转移性胃肠道间质瘤(GIST)成人患者。值得一提的是,阿泊替尼也是第一个被批准用于GIST的精准疗法,也是一种对PDGFRA基因18号外显子突变型GIST具有高活性的药物。

  2021年2月,FDA接受了Blueprint补充新药申请(sNDA),该申请寻求FDA批准阿泊替尼用于治疗晚期SM.同时,Ayvakyt也在欧洲接受审查,用于治疗晚期SM.新的适应症批准增加了阿泊替尼的实力,未来该药物也将与诺华Rydapt竞争,后者在2017年获得了系统性肥大细胞增多症的治疗批准。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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