米哚妥林/雷德帕斯(MIDOSTAURIN)可治疗携带FLT3突变的AML患者?

2021-07-09 作者: 康必行-小喆

  白血病(leukemia)是一类造血干细胞的恶性克隆性疾病,因白血病细胞自我更新增强、增殖失控、分化障碍、凋亡受阻,而停滞在细胞发育的不同阶段。在骨髓和其他造血组织中,白血病细胞大量增生累积,使正常造血受抑制并浸润其他器官和组织。

  根据白血病细胞的成熟程度和自然病程,将白血病分为急性和慢性两大类。急性白血病(AL)的细胞分化停滞在较早阶段,多为原始细胞及早期幼稚细胞,病情发展迅速,自然病程仅几个月。慢性白血病(CL)的细胞分化停滞在较晚的阶段,多为较成熟幼稚细胞和成熟细胞,病情发展缓慢,自然病程为数年。

  其次,根据主要受累的细胞系列可将AL分为急性淋巴细胞白血病(简称急淋白血病或急淋,acute lymphoblastic leukemia,ALL)和急性髓细胞白血病(简称急粒白血病或急粒,acute myeloid leukemia,AML)。CL则分为慢性髓细胞白血病(简称慢粒白血病或慢粒,chronic myeloid leukemia,CML),慢性淋巴细胞白血病(简称慢淋白血病或慢淋,chronic lymphoblastic leukemia,CLL)及少见类型的白血病如:毛细胞白血病(hairy cell leukemia,HCL)、幼淋巴细胞白血病(prolymphocyte leukemia,PLL)等。

  米哚妥林于2017年4月获美国FDA批准与化疗疗法联合用于新确诊的FLT3阳性的急性骨髓性白血病(AML)初治患者,米哚妥林是第一款与化疗联用治疗急性骨髓性白血病的靶向疗法,也是25年来白血病治疗的首个重大突破。米哚妥林作为一种口服多靶向激酶抑制剂,是通过阻断几种促进细胞增长的酶起作用的,其中包括Flt3,因此被开发用于携带FTL3突变的AML患者的治疗。

  美国Dana-Farber癌症研究所的研究报告表明,在标准化疗方案中加入多靶点激酶抑制剂米哚妥林,可明显延长携带FLT3突变的AML患者的总生存期和无事件生存期。亦有医学研究成果显示,肥大细胞增生症引起的严重病变,可以通过靶向药物米哚妥林得到缓解。米哚妥林目前已经获得FDA授予的突破性药物资格;并且在急性髓系白血病(AML)以及肥大细胞增多症(SM)两个适应症中收获了孤儿药资格认定。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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