维罗非尼(VEMURAFENIB)治疗复发性或难治性毛细胞白血病具有长期疗效吗?

2021-07-12 作者: 康必行-小喆

  毛细胞白血病(Hairy cell leukemia ,HCL)是一种罕见的慢性B淋巴细胞增生性疾病(淋巴瘤),其特点是在外周血、骨髓、以及脾红髓中发现细胞质丰富、有毛状凸起的小B淋巴细胞的增殖,这导致了脾脏肿大,正常红细胞、血小板、粒细胞及单核细胞的减少,从而继发感染、出血、贫血等临床症状。

  HCL被认为可能是由晚期活化B记忆细胞发展而来,它具备前体浆细胞及后生发中心的特点,所以这种细胞可以表现出以下特征:1. 克隆性免疫球蛋白轻、重链基因重排和单克隆表面免疫球蛋白表达;2. 主要表达成熟B细胞表面抗原(CD19、CD20和CD22)及早期浆细胞标记(pca-1),而不表达早期B细胞的标志,如CD10或CD21;3. 可以表达在B细胞上不常见的表面抗原,如CD11c(单核细胞和中性粒细胞)、CD25(活化T细胞)和CD103(上皮内T细胞)。

  《新英格兰杂志》发表的两项2期研究表明,BRAF抑制剂维罗非尼可使绝大多数经嘌呤类似物治疗后复发或难治的BRAF V600E阳性毛细胞白血病患者产生缓解。BRAF V600E突变是一种毛细胞白血病患者潜在的基因损害。

  该两项单组多中心2期研究中,研究人员给予意大利组(n=26)和美国组(n=24)维罗非尼960 mg,2次/d.所有受试者均存在BRAF突变。意大利组的中位治疗时间为16周,美国组为18周。主要终点是完全缓解率(意大利组)和总缓解率(美国组)。

  意大利组在8周的中位治疗期之后,总缓解率为96%,包括35%的完全血液学缓解。血细胞计数恢复的中位时间分别为:血小板2周,中性粒细胞4周,血红蛋白水平8周。免疫组化表明,治疗末期血液学完全缓解的患者的微小残留病变(≤ 10%白血病细胞)。23个月的中位随访之后,完全缓解的患者的中位无复发生存期为19个月,部分缓解的患者为6个月;中位无治疗生存期为21.5个月。

  美国组在12周的中位治疗期之后,总缓解率为100%,包括42%的完全血液学缓解。4周时,大多数患者的中性粒细胞、血红蛋白水平和血小板计数均恢复。1年时的无进展生存率为73%,总生存率为91%。缓解后1年的累积复发率为27%。某些复发患者再次经维罗非尼治疗后产生了缓解。

  两组中,最常见的剂量减少相关不良反应包括皮疹、关节痛或关节炎。7/50名患者发生了继发性皮肤肿瘤(可经简单切除治疗)。最常见的3级不良反应包括皮疹/红斑、关节痛、胰腺炎等。未发生4级不良反应。

  研究人员总结到,维罗非尼这种短效口服药治疗复发性或难治性毛细胞白血病,疗效极佳。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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