地夫可特(DEFLAZACORT)被FDA批准治疗杜氏肌营养不良效果如何?

2021-07-12 作者: 康必行-小喆

  DMD是一种少见的遗传性疾病,表现为进行性肌肉萎缩。最初症状通常出现在3岁和5岁之间,且随时间推移逐渐恶化。这种疾病主要影响男孩。据估计,全球每3600例男婴中约有1例DMD.

  目前皮质类固醇药物地夫可特(Emflaza,马拉松制药)已经获得美国食品和药物管理局(FDA)批准用于治疗5岁及以上杜氏肌营养不良(DMD)患者。

  这是首个PDA批准的用于治疗DMD的皮质类固醇药物,也是地夫可特首次被批准在美国使用。地夫可特将以片剂和口服混悬剂的形式获得。来自FDA药物评价和研究中心的Billy Dunn表示,“这是首个批准用于杜氏肌营养不良患者广泛使用的疗法。我们希望这种治疗选择将对DMD患者有益。”

  一项包括196例5~15岁DMD患者的临床研究显示出地夫可特的有效性。12周时,与安慰剂组相比,地夫可特治疗组患者的肌肉强度有所改善,并维持到52周。

  一项单独的试验纳入29例男性患者并持续进行104周,表明地夫可特在平均肌肉强度评估方面显著优于安慰剂组。此外,服用地夫可特患者失去行走能力的时间似乎也晚于安慰剂组。

  地夫可特相关不良事件与其他皮质类固醇药物相似。最常见不良事件包括面部浮肿、体重增加、食欲增大、上呼吸道感染、咳嗽、尿频、多毛症和向心性肥胖。

  不太常见的副作用包括内分泌功能紊乱、对感染的敏感性增加、血压升高、胃肠穿孔、严重皮疹、行为和情绪改变、骨密度下降和视觉问题(如白内障)。FDA授予地夫可特快速通道地位及优先审查资格,还获得孤儿药认定。孤儿药,特指治疗罕见病的药物,可以享受研发生产激励政策。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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