白血病药物米哚妥林/雷德帕斯(MIDOSTAURIN)治疗效果怎么样?

2021-07-12 作者: 康必行-小雪

      米哚妥林是一个小分子抑制多受体酪氨酸激酶。米哚妥林抑制FLT3受体信号传导和细胞增殖的能力,并且它在表达ITD和TKD突变体FLT3受体或过表达野生型FLT3和PDGF受体的白血病细胞中诱导细胞凋亡。 米哚妥林还显示出抑制KIT信号传导,细胞增殖和组胺释放以及诱导肥大细胞凋亡的能力。米哚妥林是一种激酶抑制剂,适用为成年患者和上呼吸道感染的治疗。适应症有:侵袭性系统性肥大细胞增多症(ASM),伴有血液肿瘤(SM-AHN)或肥大细胞白血病(MCL)的系统性肥大细胞增多症。新诊断的急性髓性白血病(AML),通过FDA批准的测试检测FLT3突变阳性,与标准阿糖胞苷和柔红霉素诱导和阿糖胞苷巩固相结合。米哚妥林使用的限制:米哚妥林不适用作为单药诱导治疗为有AML患者的治疗。系统性肥大细胞增多症(ASM),系统性肥大细胞增多症伴有血液学肿瘤(SM-AHN),或肥大细胞白血病。

  一项单臂、开放标签、多中心试验评估了米哚妥林作为单药在ASM、SM- AHN和MCL(统称为高级SM)患者中的疗效。患者在28天的周期内接受米哚妥林每次100 mg,每日两次,直到病情进展或出现无法耐受的毒性反应。在116名接受治疗的患者中,研究指导委员会确定了89名可评估患者。患者中位年龄64岁;64%为男性;几乎所有患者(97%)均为白种人;在这些患者中,36%曾接受过SM治疗;82%的患者在基线检测到KIT D816V突变;患者的平均治疗时间为11个月,17%的患者正在接受治疗。本次试验主要观察终点为CR(完全缓解)+ICR(不完全缓解)。

  试验结果表明,所有患者的CR+ICR为21%,CR+ICR的中位持续时间为NR(not reached未达到),达到CR+ICR的中位时间为0.5个月。三组患者(ASM VS SM-AHN VS MCL)的CR+ICR为38% VS 16% VS 25%,CR+ICR的中位持续时间为NR VS NR VS NR,达到CR+ICR的中位时间为0.7个月 VS 0.5个月 VS 0.3个月。作为一项事后探索性分析,研究人员还使用修改后的2013骨髓增生性肿瘤研究与治疗国际工作组-欧盟肥大细胞增多症竞争力网络(IWG-MRTECNM)共识标准评估了疗效。结果表明,所有患者的ORR为17%,CR为2%,PR为15%。四组患者(ASM VS SM-AHN VS MCL VS SM未知亚型)的ORR为31% VS 11% VS 19% VS 33%,CR为6% VS 0% VS 5% VS 0%,PR为25% VS 11% VS 14% VS 33%。在任何亚型中均未达到中位DOR.在所有应答者中,DOR的中位随访时间为35.0个月。综上所述,米哚妥林治疗效果毋庸置疑。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:白血病患者服用米哚妥林/雷德帕斯(MIDOSTAURIN)一定要做基因检测

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