恩西地平(ENASIDENIB/IDHIFA)治疗急性髓系白血病的效果好吗?

2021-08-31 作者: 康必行-小雪

       急性髓系白血病是一种髓系造血干细胞恶性疾病,目前治疗急性髓系白血病的方法越来越多,恩西地平(Idhifa)是治疗急性髓系白血病的药物之一。恩西地平(Idhifa)是一种异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)抑制剂。三羧酸循环对于许多的生化信号通路至关重要,IDH2是三羧酸循环中的关键酶,该蛋白的某些突变形式(R140Q,R172S,R172K)导致特异性代谢产物2-羟基戊二酸(2-hydroxyglutarate,2-HG)升高,恩西地平(Idhifa)可降低2-HG的含量从而诱导白血病细胞分化。

  恩西地平(Idhifa)已经在2017年8月1日获得美国FDA批准上市,用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)基因突变的成人复发或难治性急性髓系白血病。治疗急性髓性白血病新药恩西地平效果好吗?

  恩西地平试验数据:新药恩西地平(Idhifa)的疗效在一项纳入199例携带IDH2突变的复发或难治性急性髓系白血病患者的单臂研究中得到证实。结果显示,在接受最短6个月的治疗后,大约19%的患者实现完全缓解,中位缓解持续期为8.2个月。4%的患者实现部分血液学缓解,中位缓解持续期9.6个月。在157例因为急性髓系白血病需要输血或血小板的患者中,34%在接受恩西地平(Idhifa)治疗后不再需要输血。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,患者们将竭诚为您服务!

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