米哚妥林/雷德帕斯(MIDOSTAURIN)治疗肥大细胞增多症的效果怎么样?

2021-09-02 作者: 康必行-小雪

       米哚妥林是一种酪氨酸激酶抑制剂,可抑制多种受体,如野生型FLT3,FLT3突变型激酶ITD和TKD,KIT(野生型和D816V突变型),PDGFRα/β以及丝氨酸/苏氨酸蛋白激酶C(PKC)。米哚妥林抑制FLT3受体信号传导和细胞增殖,并诱导表达ITD和TKD突变的白血病细胞以及过表达野生型FLT3和PDGFR的细胞凋亡。它还可能抑制肥大细胞中的KIT信号传导,细胞增殖和组胺释放(并诱导凋亡)。

  肥大细胞增多症(mastocytosis)是一组肥大细胞克隆性增殖导致1个或多个器官组织内肥大细胞浸润的疾病,当浸润只局限于皮肤,称为皮肤肥大细胞增多症(CM),除皮肤浸润外同时侵及其他组织器官时称为系统性肥大细胞增多症(SM)。肥大细胞增多症可发生于任何年龄,CM多见于儿童,约50%为六个月内小儿,男孩多见;SM以20岁以上成年人为主,女性多于男性。

  一项开放性研究旨在评估米哚妥林治疗系统性肥大细胞增多症的疗效。研究人员纳入了名患者,其中89例肥大细胞增多症相关的器官损伤患者被纳入主要疗效人群:16例患者袭性系统性肥大细胞增多症,57例有血液肿瘤相关的全身肥大细胞增多症,16例患有嗜硷细胞性白血病。主要结局是最佳总体响应率。

  总体响应率为60% (95% [CI], 49 - 70); 其中45%的患者达到了一个主要响应,被定义为至少一个肥大相关性器官损害完全消退。晚期系统性肥大细胞增多症、KIT突变状态或先前治疗暴露各个亚组患者的响应率相似。骨髓中肥大细胞负荷和血清类胰蛋白酶水平的中位最佳百分比变化分别为−59% 和−58%。中位总生存期为28.7个月,中位无进展生存期为14.1个月。在16名肥大细胞白血病患者中,中位总生存期为9.4个月(95% CI, 7.5 - 未确定)。56%的患者因药物毒性而减小了剂量;这些患者中的32%可再次将剂量增加至开始剂量。最常见的不良反应是低级别的恶心、呕吐和腹泻。分别有24%、41%和29%的患者发生了新发或加重的3-4级中性粒细胞减少症、贫血和血小板减少症,并且多半属于原有血细胞减少的患者。

  在该项开放性研究中,米哚妥林表现出晚期系统性肥大细胞增多症的治疗活性,包括高度致命的变异体肥大细胞白血病。晚期系统性肥大细胞增多症是一种预后很差的罕见血液肿瘤,目前治疗方案也比较有限。多重激酶抑制剂米哚妥林可抑制推动该病发展的KIT D816V.如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,患者们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:白血病靶向药米哚妥林/雷德帕斯(MIDOSTAURIN)的治疗效果如何?

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