甲状腺眼病新药Tepezza的临床治疗疗效怎么样?

2021-11-20 作者: 康必行-小雪

       Horizon Therapeutics公司2021年11月12日在美国眼科学会年会(AAO 2021)上公布了单抗药物Tepezza(teprotumumab)治疗甲状腺眼病(TED)的一项真实世界研究依从性分析结果。

  Tepezza是美国FDA批准的第一种也是唯一一种治疗TED的药物,于2020年1月获批上市,该药是一种全人单克隆抗体(mAb)和胰岛素样生长因子-1受体(IGF-1R)靶向制剂。TED是一种严重的、进行性的、威胁视力的罕见自身免疫性疾病,与突眼(眼球膨出)、复视、视力模糊、疼痛、炎症和面部缺陷相关。

  会上公布的真实世界研究依从性分析结果显示:在医生开具处方Tepezza治疗TED的患者中,超过90%(n=995)持续治疗且完成了全部8次输液,表明在临床实践中患者对Tepezza具有非常高的依从性。

  该研究评估了1101名TED患者(71%为女性,平均年龄58岁),他们在2020年7月前开始接受Tepezza治疗。非依从性很低,约为1%(n=15)。只有8%(n=84)的患者报告因不良事件(AE)而停药。在因AE停药的患者中,报告的最常见不良事件与Tepezza临床试验中的观察结果一致。

  甲状腺眼病(TED)是一种进行性的、致衰性的自身免疫性疾病,活动性疾病窗口有限,在此期间无需手术干预即可治疗。虽然TED经常发生在甲状腺功能亢进或格雷夫病(Grave’s disease,甲状腺机能亢进)患者身上,但它是一种独特的疾病,由自身抗原激活眼眶内细胞上IGF-1R介导的信号复合物引起。这会导致一连串的负面效应,造成长期的、不可逆转的损害。

  活动性TED持续长达3年,其特征是眼后炎症和组织扩张。随着TED的进展,它会造成严重的损害,包括眼睛突出(眼球突出)、斜视(眼球错位)、复视(两个视觉),并且在某些情况下会导致失明。

  在以前,患者必须经历活动性TED,直至疾病变得不活跃(这通常会留下永久性和视力受损的后果),然后才能进行复杂而昂贵的手术,但手术可能永远无法恢复视力或外观。TED患者经常经历长期的功能、心理和经济负担,包括不能工作和从事日常生活活动。

  Tepezza的活性药物成分teprotumumab是一种全人IgG1单抗,靶向胰岛素样生长因子-1受体(IGF-1R),开发用于中度至重度甲状腺眼病(TED)的治疗,该病通常与格雷夫病(Grave’s disease,甲状腺机能亢进)相关。OPTIC研究中,接受teprotumumab治疗的患者眼球突出发生了前所未有的减少,而这之前只有在活动性疾病结束后才能通过手术治疗。

  Tepezza的批准上市,为临床医生提供了第一种药物,在活动性TED期间除了治疗其他痛苦的症状之外,来减少眼球突出。目前,Tepezza也正被开发用于治疗慢性(非活动性)TED。2021年9月,Horizon公司宣布,评估Tepezza治疗慢性(非活动性)TED患者疗效和安全性的一项4期临床试验(NCT04583735)已入组了首例患者。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

  更多药品详情请访问  Tepezza  https://www.kangbixing.com/

一对一客服专业解答
"扫一扫添加官方微信 咨询解答更便捷"
余下全文
一对一客服专业解答
7x24小时贴心专业为您解答
报告 用药 治疗
分享到
热点推荐
往期回顾

(TM) 康必行海外医疗 www.kangbixing.com

(c) 武汉康必行医药信息咨询有限公司