艾曲波帕/艾曲博帕治疗干细胞移植后持续性血小板减少症患者的效果如何?

2021-11-24 作者: 康必行-小雪

       持续性血小板减少症(PT)是异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)后常见的并发症,对生存率产生显著的负面影响。已发表的数据表明,PT的机制可归因于血小板生成受损、外周破坏加速或两种之间的相互作用。同种异体造血干细胞移植(allo-HSCT)后持续性血小板减少症(PT)与出血风险增加和生存率降低有关。但目前PT的确切发病机制尚不清楚,其管理也很困难。

  在这里,国外一研究团队进行了一项回顾性研究,以评估艾曲波帕(EPAG)在34名同种异体造血干细胞移植后PT患者中的疗效和安全性。7名患者患有长期孤立性血小板减少症(PIT),27名患者出现继发性血小板恢复失败(SFPR)。对于大多数患者,初始剂量为每天25mg或50mg,然后根据患者血小板恢复的反应和耐受性调整至每天50-100mg的最大剂量。

  无输血支持的血小板恢复至至少20×109×/L和50×109/L的累积发生率(CI)分别为72.1%和60.7%。22名应答者中有19例(86.4%)能够减少用药;此外,停用艾曲波帕1个月后血小板计数保持稳定。虽然有2例患者在治疗期间因头痛和恶心停用了艾曲波帕,但没有患者出现3级或4级毒性。多变量分析发现,骨髓发育不全和巨核细胞(MKs)减少分别是总体反应(OR)和完全反应(CR)的危险因素。

  总的来说,在有效性和安全性方面,这是单倍体PBSCT后PT的一种很有前途的治疗方法。停用后可持续的血小板计数表明,可能没有必要持续暴露于艾曲波帕。足够的巨核细胞和骨髓增生可能是一个有用的预测因子。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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