依帕伐单抗(Gamifant)治疗原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症的疗效如何?

2021-11-25 作者: 康必行-小雪

       原发性噬血细胞淋巴组织细胞增生症是一种罕见疾病,其特征为免疫失调和高炎症,通常发生于婴儿期,患者死亡率较高。

  研究人员考察了依帕伐单抗(一种人抗干扰素γ抗体) 与地塞米松联合应用的有效性和安全性。本次研究为II-III期研究,包含先前接受过治疗或未经治疗的18岁或18岁以下原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症患者。研究的主要疗效终点是总反应,根据客观的临床和实验室标准对患者进行评估。

  34名患者(27名之前接受过治疗的患者和7名之前未接受治疗的患者)接受了依帕伐单抗,26名患者完成了研究。共有63%的之前接受过治疗的患者和65%未经治疗患者,在接受依帕伐单抗治疗后有反应。在先前接受过治疗的患者中,有70%可进行移植;而仅接受过依帕伐单抗治疗的患者中,有65%可进行移植。在最后一次随访中,74%的先前接受治疗患者和71%仅接受依帕伐单抗治疗的患者仍然存活。依帕伐单抗无任何器官毒性,治疗期间,10名患者出现严重感染,1例因播散性组织胞浆菌病而停药。研究认为,依帕伐单抗是治疗原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症的有效药物。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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