阿伐普替尼/阿维普替尼(AYVAKIT)是晚期胃肠道间质瘤患者新的治疗选择?

2021-11-26 作者: 康必行-小菲

  国家药品监督管理局(NMPA)已受理胃肠道间质瘤(GIST)精准靶向药物阿维普替尼的新药上市申请,涵盖两个适应症,分别为用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α(PDGFRA)外显子18突变(包括PDGFRA D842V突变)的不可手术切除或转移性GIST成人患者,以及四线不可手术切除或转移性GIST成人患者。阿维普替尼是一款强效、高选择性的、在研口服针对KIT和PDGFRA基因突变的抑制剂,由公司合作伙伴Blueprint Medicines开发。

  中国每年约有1-1.5/10万(1.4万-2.1万)新诊断GIST患者,大概90%GIST患者的致病因素与KIT或PDGFRA基因突变有关。FDA已批准其用于治疗携带PDGFRA外显子18突变的不可手术切除或转移性GIST成人患者,成为目前首个且唯一在美国上市的,针对PDGFRA外显子18突变治疗的精准靶向药。阿维普替尼在PDGFRA外显子18突变的晚期GIST,和在四线治疗的GIST患者中,均表现出了非常好的抗肿瘤活性,且安全性和耐受性良好。由于现有的疗法患者获益极为有限,所以这两类GIST患者具有高度未满足的治疗需求。期盼阿维普替尼能早日获批,成为晚期GIST患者新的治疗选择。

  2019年11月,CTOS年会上公布了NAVIGATOR I期临床试验中,关于阿维普替尼在PDGFRA外显子18突变和接受四线GIST患者中的研究结果。截止至2018年11月16日的数据显示:入组的43例PDGFRA外显子18突变患者和111例四线治疗患者,均接受了每日一次阿维普替尼 300mg或400mg的起始剂量,疗效可评估。

  在PDGFRA外显子18突变患者中, ORR为86%(1例患者待确认),中位缓解持续时间(DOR)未达到。在四线治疗的GIST患者中,ORR达22%(1例患者待确认),中位DOR为10.2个月。令人欣喜的是,目前基石药业开展的中国I/II期桥接研究的初步数据显示,中国GIST晚期患者的安全性及药代动力学特征数据均与NAVIGATOR全球研究数据一致,耐受性良好。

  基石药业首席医学官杨博士表示:“目前,中国晚期GIST治疗方案主要为依次使用酪氨酸激酶抑制剂(TKIs),但已批准的TKI药物对携带PDGFRA外显子18 D842V突变的GIST患者疗效甚微2.另一方面,中国四线GIST患者正面临着多种耐药突变、缺乏有效获批疗法等多重困境。我很高兴看到目前阿维普替尼在中国的桥接研究数据与NAVIGATOR全球研究结果一致,期待它能早日让更多亟待创新疗法的晚期GIST患者受益。"如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:靶向药阿伐普替尼/阿维普替尼(AYVAKIT)临床治疗胃肠道间质瘤效果好吗?

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