什么是血小板减少症?罗米司亭(Romiplate)治疗血小板减少症效果如何?

2021-11-26 作者: 康必行-小菲

  免疫性血小板减少症(ITP)是一种罕见的、严重的自身免疫性疾病,特征为血液中血小板计数低(血小板减少症)和血小板生成受损。免疫性血小板减少症患者均是由于血小板计数比较低,有发生严重出血事件和自发性擦伤风险。在临床上,TIP患者的治疗目标是提升血小板计数并维持在安全水平,降低出血风险、改善症状。临床上 ITP一线采用糖皮质激素或注射球蛋白等方式,但骨质疏松等副作用较大,且超过一半的患者会治疗无效或者会复发,40% 患者会转入二线 ITP 用药。

  罗米司亭是血小板生成素受体激动剂,对于患有持续性或慢性免疫性血小板减少症且有症状的儿童来说,它是一种有效的治疗方法。我们的研究目标是评估对于持续6个月的免疫性血小板减少症的患儿来说,罗米司亭是否安全、有效。本研究是一个3期随机对照双盲临床试验,研究结果显示罗米司亭组中22名患者(52%)有持久的血小板反应,而安慰剂组只有2名患者(10%)有持久的血小板反应(p=0.002, 比值比9.1 [95% CI 1.9–43.2])。持久的血小板反应在1-6岁组有38%(3/8),6-12岁组有56%(10/18),12-18岁组有56%(9/16)。

  安慰剂组19名患者中有1名患者(5%)发生严重的不良事件,而罗米司亭组42名患者中则有10名(24%) 。其中罗米司亭组中只有1名患者发生头痛、血小板增多被认为是治疗相关的。没有患者因为不良事件而停止治疗。罗米司亭获批上市后为这类患者带来了新的希望。有临床研究数据表明,该药可有效降低出血事件的频率和严重程度,帮助患者维持血小板计数在安全范围内。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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