罗米司亭(Romiplate)可用于治疗原发免疫性血小板减少症?

2022-01-10 作者: 康必行-小雪

       免疫性血小板减少症(ITP)既往称特发性血小板减少性紫癜,是一种以体液免疫和细胞免疫介导的血小板过度破坏和巨核细胞成熟障碍为特征的获得性出血性疾病,约占出血性疾病总数的1/3.我国成人ITP年发病率为5~10/10万,60岁以上老年人是该病的高发群体;同时,ITP也是儿童最常见的出血性疾病。ITP患者多见为皮肤黏膜出血,严重者可发 生内脏出血甚至颅内出血,重症ITP可能致死。

  目前治疗ITP的一线疗法是使用糖皮质激素或静脉注射免疫球蛋白,但激素类长期使用副作用大,且约1/3的患者会出现复发。二线疗法主要包括各类免疫制剂、血小板生成素受体(TPO-R)激动剂和脾切除等方案,目前机制确凿的就是TPO-R激动剂(TRA)与细胞膜上的TPO受体(跨膜区)结合后,激活信号转导通路,刺激人类骨髓祖细胞向巨核细胞的分化和增殖,促进巨核细胞成熟,从而增加血小板的生成。

  Insight数据库显示,目前全球已获批的TPO-R激动剂类药物共有5款,包括芦曲泊帕、艾曲泊帕、罗米司亭、阿伐曲泊帕和海曲泊帕乙醇胺。其中诺华的艾曲泊帕乙醇胺片最早在2017年国内获批进口(商品名:瑞弗兰);阿伐曲泊帕在2020年4月获批上市,成为同类第2款;而TPO-R激动剂海曲泊帕乙醇胺在2021年6月获批上市。

  罗米司亭是第二代口服TPO-R激动剂类药物,最早于2008年7月在澳大利亚上市,其后相继由FDA、EMA批准上市,用于免疫性血小板减少性紫癜的二线治疗,具有起效快、给药频率低、安全性更优等特点。预计在国内获批之后,将为糖皮质激素治疗不耐受或应答不佳的ITP患者提供新选择。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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