艾曲博帕/艾曲波帕(ELTROMBOPAG)治疗原发免疫性血小板减少症儿童患者的效果好吗？

       与成人ITP患者相比，儿童ITP患者具有多发性和自限性，尽管儿童患者的自发缓解率明显高于成人患者，但仍有约1/3的儿童患者不能自发缓解。未获得缓解的儿童ITP患者，面临着血小板降低和严重出血的风险。对于这部分患者来说，迅速提升血小板水平，有效控制出血情况，进而提高生活质量是现阶段的治疗目标。儿童ITP患者的治疗需考虑其出血情况和血小板水平。一般对于血小板水平低于10×109/L,或者出血程度达到二级以上的患者，必须开展治疗。另外，如果患者及其家属的焦虑、恐惧程度较严重，甚至影响到日常的生活和学习，建议积极地展开相关治疗。

　　这是一项前瞻性、观察性的纵向队列研究，该研究经伦理委员会批准后，入组患者为一线治疗无效或复发的儿童ITP患者，共116例，平均年龄为6.7岁，平均血小板计数为10.16×109/L（范围，1×109/L~29×109/L）。患儿平均血小板数低于10×109/L,最高也不超过30×109/L,大多伴较重出血症状，存在2-4级的出血情况。入组患者中81例患者接受治疗超过6个月，40例患者接受治疗至少12个月，没有患者因不良事件而退出。我们选择治疗时间为3~12个月的患者，以确保对有效性和安全性结果进行有意义的分析。

　　ITP患儿出血风险较高，生活质量比较差，要求更安全、更能够更快速起效的产品；同时，儿童本身就是在生长发育的过程中，也要求儿童ITP的治疗药物不会影响患者的生长发育，不会带来一些特别严重的副作用。所以理想的儿童ITP的治疗药物是能够长期口服、副作用较小、不影响儿童的生长发育、免疫功能等的药物。

　　艾曲博帕已在国外获批多年，这是中国第一个艾曲博帕治疗持续性或慢性ITP儿童患者的大型前瞻性队列研究，研究结果证实艾曲博帕可以快速和持续地增加血小板计数，显着减少出血事件，患者治疗后总有效率（OR）为76.7%，完全缓解率（CR）为45.7%。可帮助患儿快速脱离严重出血的情况，提升并维持了血小板计数，避免了严重出血症状发生，从而大大提升了患儿的生活质量。同时，在我们的研究中也发现，实际上，中国患儿跟欧美患儿无明显的药物使用剂量的区别。这项研究也是我们东南亚国家的一个非常好的、大宗的、前瞻性的纵向队列临床试验。

　　艾曲博帕为中国ITP患儿带来了显着的临床获益，有望在未来更广泛地应用。真实经验显示口服艾曲博帕，便捷有效，解决了临床治疗无效，只能依赖激素治疗的难题。如果血小板计数很低，患儿不能体育活动或正常就学，艾曲博帕正是这样一个药物，让这些只能依赖激素或丙种球蛋白长期反复治疗的患儿，通过每天口服药物，保持血小板在一定水平，严重出血的可能性大大降低，而且艾曲博帕不影响患儿生长发育，也不会引起免疫功能的低下，患儿可以正常入托、就学，在正常环境下健康成长。因此，艾曲博帕有望成为儿童ITP治疗的理想药物。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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