艾曲博帕/艾曲波帕(ELTROMBOPAG)治疗原发免疫性血小板减少症儿童患者的效果好吗?

2022-05-07 作者: 康必行-小雪

       与成人ITP患者相比,儿童ITP患者具有多发性和自限性,尽管儿童患者的自发缓解率明显高于成人患者,但仍有约1/3的儿童患者不能自发缓解。未获得缓解的儿童ITP患者,面临着血小板降低和严重出血的风险。对于这部分患者来说,迅速提升血小板水平,有效控制出血情况,进而提高生活质量是现阶段的治疗目标。儿童ITP患者的治疗需考虑其出血情况和血小板水平。一般对于血小板水平低于10×109/L,或者出血程度达到二级以上的患者,必须开展治疗。另外,如果患者及其家属的焦虑、恐惧程度较严重,甚至影响到日常的生活和学习,建议积极地展开相关治疗。

  这是一项前瞻性、观察性的纵向队列研究,该研究经伦理委员会批准后,入组患者为一线治疗无效或复发的儿童ITP患者,共116例,平均年龄为6.7岁,平均血小板计数为10.16×109/L(范围,1×109/L~29×109/L)。患儿平均血小板数低于10×109/L,最高也不超过30×109/L,大多伴较重出血症状,存在2-4级的出血情况。入组患者中81例患者接受治疗超过6个月,40例患者接受治疗至少12个月,没有患者因不良事件而退出。我们选择治疗时间为3~12个月的患者,以确保对有效性和安全性结果进行有意义的分析。

  ITP患儿出血风险较高,生活质量比较差,要求更安全、更能够更快速起效的产品;同时,儿童本身就是在生长发育的过程中,也要求儿童ITP的治疗药物不会影响患者的生长发育,不会带来一些特别严重的副作用。所以理想的儿童ITP的治疗药物是能够长期口服、副作用较小、不影响儿童的生长发育、免疫功能等的药物。

  艾曲博帕已在国外获批多年,这是中国第一个艾曲博帕治疗持续性或慢性ITP儿童患者的大型前瞻性队列研究,研究结果证实艾曲博帕可以快速和持续地增加血小板计数,显着减少出血事件,患者治疗后总有效率(OR)为76.7%,完全缓解率(CR)为45.7%。可帮助患儿快速脱离严重出血的情况,提升并维持了血小板计数,避免了严重出血症状发生,从而大大提升了患儿的生活质量。同时,在我们的研究中也发现,实际上,中国患儿跟欧美患儿无明显的药物使用剂量的区别。这项研究也是我们东南亚国家的一个非常好的、大宗的、前瞻性的纵向队列临床试验。

  艾曲博帕为中国ITP患儿带来了显着的临床获益,有望在未来更广泛地应用。真实经验显示口服艾曲博帕,便捷有效,解决了临床治疗无效,只能依赖激素治疗的难题。如果血小板计数很低,患儿不能体育活动或正常就学,艾曲博帕正是这样一个药物,让这些只能依赖激素或丙种球蛋白长期反复治疗的患儿,通过每天口服药物,保持血小板在一定水平,严重出血的可能性大大降低,而且艾曲博帕不影响患儿生长发育,也不会引起免疫功能的低下,患儿可以正常入托、就学,在正常环境下健康成长。因此,艾曲博帕有望成为儿童ITP治疗的理想药物。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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