恩曲替尼(Entrectinib)可以有效的治疗婴儿半球胶质瘤患者吗?

2022-05-10 作者: 康必行-小雪

       婴儿型半球高级别胶质瘤(infant hemispheric high-grade gliomas,iHGGs) 是儿科高级别胶质瘤的一种特殊亚型,在生物学和临床症状上都有独特表现。目前在iHGG中已经确认有以下酪氨酸激酶重排(tyrosine kinase rearrangement): ALK、ROS1、NTRK1、2、3或者MET.值得注意的是,其中ROS1阳性的iHGGs极为罕见,并且预后不佳。ROS1融合的伴侣包括GOPC.

  2022年2月23日,来自俄罗斯 Russian Federation 和多所研究机构的 Papusha, Zaytseva 和 Packer 等课题组在 Neuro-Oncology 发表题为 Two Clinically Distinct Casesof Infant Hemispheric Glioma Carrying ZCCHC8:ROS1 Fusion and Responding to Entrectinib 的短文,报告了两个临床表现不同、但病理改变类似的病例及治疗结果。尽管两例病患的临床表现, MRI影像学特点还有组织胚胎学分型都有显着差别,但两例病患使用NTRK/ROS1/ALK的抑制剂恩曲替尼后都产生很好的临床抑制疗效,为该药未来在iHGGs的应用提供有力的证据。

  第一例病患是一名出生仅一个月的女孩,MRI发现颅内肿瘤2个月之内从1.5x1.6x1.7cm发展成2.6x2.4x2.9cm.病灶全切并无其它神经系统表征,组织病理学显示病灶属于HGG,带有上皮和横纹肌样瘤特征(epithelioid and rhabdoid)。RNA测序发现ZCHC8:ROS1融合的转录本(ZCCHC8:ENST00000633063.3,exon1; ROS1:ENST00000368508.7,exon36) ,诊断为ROS-1重排型iHGG.

  患者根据BabyPOG方案接受化疗;3个疗程之后,MRI显示局部复发;因此对病患进行病灶全切,发现复发肿块的形态学特征和原发的接近。鉴于恩曲替尼可以透过血脑屏障,研究者决定给予每天300mg 恩曲替尼治疗。迄今为止,病患已使用11个月,情况稳定,并无明显副作用,MRI显示无复发。

  第二例病患为新生女婴,头径显着增大伴左侧偏瘫。MRI发现右侧脑半球有一血管丰富的非均一肿物,大小为12.5x10x9.6cm,并伴有中囊性特征和肿物内出血。由于肿块巨大和颅内出血可能性,没有进行活检。化疗方案根据HIT-MED制定(ClinicalTrial.gov NCT0247324),化疗两个疗程以后MRI显示肿物增大并有神经病理性恶化。此时进行了活检并有严重出血。组织病理学证明为胶质瘤中罕见的星形胚细胞样假花环类型(astroblasticpeudorosettes)。和第一病例一样,为ZCCHC8:ROS1融合性转录本。给予每天90 mg 恩曲替尼治疗3周后实质肿瘤迅速变小并没有出现明显副作用。迄今为止,该病例使用恩曲替尼治疗五个月,临床稳定并无其它神经系统异常。

  之前文献报道的ZCCHC8:ROS1阳性肿瘤只有两例,对其它传统化疗方法无效,只有一例最终接受了恩曲替尼治疗,证明该药对抑制肿瘤生长方面是有效的。ROS1重排在多种儿童恶性肿瘤中都有发现,包括HGGs,神经胶质混合肿瘤,非典型脑膜瘤,炎性肌纤维肿瘤和胸膜肺母细胞瘤。本研究报道的两个病例对于包括恩曲替尼在内的ROS1抑制剂在临床适应症的开发、以及该类药物可能产生的耐药突变研究方面提供了新思路。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:恩曲替尼(ROZLYTREK)治疗ROS1阳性晚期非小细胞肺癌患者的显着效果?

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