维奈克拉/维奈托克(VENETOCLAX)加DA方案治疗白血病的缓解率如何？

       在《Lancet Haematology》上发表的一篇文章显示，浙江大学医学院附属第一医院（简称浙大一院）血液科教授团队首创的维奈克拉联合“3+7”化疗方案（DAV方案），用于急性髓系白血病的诱导治疗，2期研究结果显示DAV方案的首次缓解率高达91%、MRD转阴率高达97%，且安全性良好。除了移植，大部分的急性髓系白血病主要依靠化疗。急性髓系白血病的化疗是先进行诱导治疗再进行巩固治疗，部分患者还需要维持治疗。诱导治疗是通过一些化学药物快速杀死白血病细胞，这样才能让正常细胞恢复正常，并让患者获得缓解。之前，急性髓系白血病国际上通用的诱导方案一直是DA方案，DA方案是使用柔红霉素（简称D，使用3天）和阿糖胞苷（简称A，使用7天）。目前使用DA方案，年轻患者（<60岁）中的一个疗程的完全缓解率约为64%左右，老年患者中（≥60岁）的完全缓解率为约为40%左右，5年生存率在年轻患者中<40%，在老年患者中<20%。

　　浙大一院团队探索了新的诱导方案，在国际金标准DA方案的基础上，加入靶向药维奈克拉来进行白血病的诱导治疗。这个新的原创方案又叫做DAV方案。在2021年1月至2021年7月期间，研究团队共招募了36名成人原发急性髓系白血病患者。在可评估疗效的33名患者中，中位年龄40岁，细胞遗传学中高危患者占76%。团队摸索出来的DAV方案一个周期后的完全缓解率为91%，也就是说在进行DAV方案化疗11天后，没有一例患者发生早期死亡。更没有患者出现需要调整剂量或因药物相关毒性而停药。这个结果是非常令人惊喜的，浙大一院血液科金洁教授和和主鸿鹄教授团队建立了原创性DAV新方案，使得急性髓系白血病的缓解率达到国际最高记录。后续的试验会继续进行，有DAV新方案与DA方案的对比研究试验，为DAV方案进入国际白血病指南奠定基础。

　　急性髓系白血病（AML）是一种造血系统的恶性肿瘤，是成人最常见的急性白血病（约占80%以上）。AML多数病例病情急重，预后凶险，如不及时治疗常可危及生命。我国急性白血病比慢性白血病多见，其中急性髓系白血病最多（1.62/10万）。老年AML患者占全部AML的70%左右。由于老年患者体力状态差，合并症多，无法耐受强化疗且治疗过程中早期死亡率高，因此老年AML患者预后明显较年轻患者差。AML的治疗方案应该根据分型、分期及患者自身状况进行个体化化疗，需要加强支持治疗，防止感染和出血。适宜患者可以进行造血干细胞移植。目前，已经有多种口服靶向药物（如维奈克拉）用于AML患者的治疗，对于年轻患者，大多与常规化疗方案联合。对于老年患者，可联合地西他滨、阿扎胞苷或单药治疗。

　　维奈克拉，又被称为维奈托克、维奈妥拉(Venetoclax)，是由艾伯维和基因泰克共同研发BCL-2抑制剂。维奈托克通过选择性抑制BCL-2蛋白来恢复肿瘤细胞程序性死亡机制（细胞凋亡），从而杀死肿瘤。BCL-2是最早发现的细胞抗凋亡蛋白Bcl-2家族的一员，Bcl-2家族蛋白通过与促凋亡蛋白BIM、BAD等形成二聚体以及自身二聚，在细胞凋亡的调控中发挥重要作用，是大多数血液肿瘤的主导致癌基因。目前，维奈克拉已在全球80多个国家/地区上市，被美国FDA批准用于治疗成人慢性淋巴细胞白血病(CLL)、小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)、成人急性髓系白血病(AML)。在国内，维奈克拉获批的适应症是急性髓系白血病。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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