去纤维钠/去纤苷(DEFITELIO)治疗肝静脉闭塞性疾病的效果怎么样？

　　去纤维钠（Defitelio）是一种含有活性物质去纤维蛋白多糖的药物。它用于治疗正在接受造血（血液）干细胞移植的患者的严重静脉闭塞性疾病（VOD）。去纤维纳用于成人和一个月大的儿童。由于VOD患者的人数很少，这种疾病被认为是“罕见的”，2004年7月29日去纤维钠被指定为“孤儿药”（一种用于罕见疾病的药物）。

　　美国FDA批准去纤维钠（去纤维蛋白钠）是基于三项临床研究（阶段2，阶段3和扩展获取研究）对肝脏VOD伴肾或肺功能不全患者进行的研究结果。受试者每六小时用6.25mg/kg的去纤维纳治疗，以两小时静脉内输注给药。

　　第二阶段研究纳入了75例成人和小儿肝脏多器官功能障碍患者（肾脏或肺脏或两者），他们接受Defitelio（去纤维素钠）治疗14天。在HSCT后超过100天的试验中观察到的存活率为44％。

　　第3阶段研究招募了102例肝脏VOD患者。给予治疗组最少21天的药物，并且该组患者不允许接受任何伴随药物，如肝素，华法林或阿替普酶以避免出血风险。在HSCT后+100天观察到的存活率为38％。扩大访问研究，招募351名肝肾病或肺功能不全的肝脏VOD患者，在HSCT后+100天时存活率为45％。去纤维钠的安全性和有效性在一项研究中进行了评估，该研究纳入了临床开发项目中的176名患者，用于治疗VOD.如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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