普纳替尼/普奈替尼(PONATINIB)治疗慢性髓性白血病的有效性和安全性如何?

2022-06-15 作者: 康必行-小雪

       普纳替尼是第3代酪氨酸激酶抑制剂(TKI),适用于治疗慢性期(CP)、加速期(AP)和急变期(BP)以及伴T315I突变的CML患者。TOPASE是一个由40家CML中心参与的在法国启动的真实世界观察研究。在此报告了截至2020年2月14日研究纳入的前75例患者的更新结果。

  主要目的是在真实世界临床实践中评估普纳替尼的有效性和安全性。入组2年后,将进行2年随访,直至2022年。自2018年2月起,该研究纳入了年龄>18岁、患有任何阶段的CML且用普纳替尼治疗时间少于6个月或为前瞻性治疗的CML患者。40例患者为男性,35例患者为女性。63例患者属于CP,12例患者属于AP/BP,中位年龄分别为60岁和70岁。既往TKI治疗包括2线(44%的患者)、3线(27%)、1线(18%)、4线(7%)和5线(2%)。入组前最后一次TKI药物为达沙替尼(40%)、博舒替尼(27%)、尼洛替尼(20%)、伊马替尼(10%)和ABL001(3%)。CP患者(n=63)开始服用普纳替尼的主要原因是对既往治疗失败或反应差(68%)的患者,其次是不耐受(29%)的患者。在开始服用普纳替尼时,先前在CP患者(共63例)中的18例患者中检测到ABL-激酶突变,包括7例T315I突变患者(11%)。入组时,重大心血管(CV)病史包括高血压(HBP)。

  开始普纳替尼治疗时,在58例可评估分子学状态的患者中,40名被认为对先前的TKI没有分子学反应,而2名患者处于MR2,13名处于MMR,3名处于MR5。在因不耐受而换用普纳替尼的患者中,66%的患者的初始剂量为15mg/日,而对于既往TKI治疗效果不佳的患者则选择30mg/日(51%)或45mg/日(21%)的较高剂量。在大多数AP/BP患者(58%)中,起始剂量为45mg/日。

  CML患者的中位治疗持续时间为8.03个月(范围0.46-24.23),AP/BP患者为8.13个月(范围0.72-21.41)。在55例CP-CML患者的30例(54%)和6例AP/BP可评价患者的5例中达到MMR最佳缓解。总体而言,所有可评价患者的总体缓解状况都出现向深度缓解的转变,直至M18,当时没有不完全血液学缓解的证据。研究期间,12例CP患者/62例因AE(n=6)[脂肪酶升高(1)、肌肉骨骼疼痛(1)、呼吸困难(1)、房颤(1)、手臂血栓形成(1)、肝细胞溶解(1)]或反应不佳(n=5)或两者(n=1)而停止治疗。在AP/BP组,2/4名患者因AE[肌肉骨骼疼痛加重(1)、卒中(1)]终止治疗(D/C),1/4名患者因应答不佳中止治疗,1名患者因应答不佳中止治疗。总体而言,16例患者(21%)接受治疗终止。

  对TOPASE研究的这一大型队列的中期分析表明,在现实生活中,普纳替尼在TKI耐药和不耐受的CML患者中是一种高效疗法,其安全性特征可以接受,同时对微小残留病变产生持久和长期的影响。更新的结果将在会议上展示。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:普纳替尼/帕纳替尼(PONATINIB)治疗胃肠道间质瘤有怎样的疗效?

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