泊马度胺/柏马度胺(POMALIDOMID)显著改善了难治性多发骨髓瘤的无进展生存期？

       随着来那度胺（lenalidomide）越来越被用于多发性骨髓瘤的前期治疗，对该药物不敏感的患者代表了一个需求未满足的人群。在复发/难治性多发性骨髓瘤的1/2期临床试验中，泊马度胺（pomalidomide）、硼替佐米（bortezomib）和地塞米松的联合应用显示出了良好的效果。OPTIMISMM试验目的是评估此三药联合方案在既往接受过来那度胺治疗的复发/难治性多发性骨髓瘤患者中的疗效和安全性。

　　研究者在21个国家的133家医院和研究中心进行了一项随机、开放标签的3期临床试验，招募了诊断为多发性骨髓瘤和可测量疾病的患者（年龄≥18岁），ECOG评分为0-2，接受了一至三个既往方案，包括至少连续两个周期的含有来那度胺的方案；将患者（1:1）随机分为四组，根据年龄、既往治疗方案的数量和β2微球蛋白的浓度分层，采用排列阻断设计，将患者分为（1:1）硼替佐米和地塞米松（有或无泊马度胺）。在方案修正之前，静脉注射硼替佐米（1.3mg/m2），然后在前8个周期的第1、4、8和11天静脉或皮下注射，随后在第1和8天注射。地塞米松（年龄大于75岁时20毫克[10毫克]）与硼替佐米同一天和第二天口服。分配给波马度胺的患者在第1-14天口服4毫克。治疗周期为21天。主要终点是意向治疗人群的无进展生存率，由独立审查委员会评估。对所有接受至少一剂研究药物治疗的患者进行安全性评估。

　　该研究共招募559名患者。281名患者被分为泊马度胺、硼替佐米和地塞米松，278名患者被分为硼替佐米和地塞米松。平均随访15.9个月（IQR9.9–21.7）。与硼替佐米和地塞米松相比，泊马度胺、硼替佐米和地塞米松联合组显著改善无进展生存率（中位数11.20个月[95%可信区间9.66-13.73]vs.7.10个月[5.88-8.48]；危险比0.61，95%可信区间0.49-0.77；P<0.0001）。278名患者接受至少一剂泊马度胺、硼替佐米和地塞米松，270名患者接受至少一剂硼替佐米和地塞米松，这些患者被纳入安全性评估。

　　最常见的3级或4级治疗突发不良事件是中性粒细胞减少（278例患者中116例（42%）vs.270例患者中23例（9%）；9例（3%）vs.无发热性中性粒细胞减少）、感染（86例（31%）vs48例（18%），以及血小板减少（76例（27%）vs.79例（29%）。278例患者中有159例（57%）发生严重不良事件，270例患者中有114例（42%）发生严重不良事件。8例死亡与治疗有关；6例（2%）记录在接受吡唑胺、硼替佐米、地塞米松（肺炎（n＝2），不明原因（n＝2），心脏骤停（n＝1），心肺骤停（n＝1））的患者中，在接受硼替佐米和地塞米松治疗的患者中，肺炎（n=1）和肝性脑病（n=1）报告了2例（1%）。

　　该研究结论认为，既往接受来那度胺治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤患者，与硼替佐米和地塞米松相比，泊马度胺、硼替佐米和地塞米松治疗可显著提高无进展生存率。不良事件符合泊马度胺、硼替佐米和地塞米松的个体特征。本研究支持泊马度胺、硼替佐米和地塞米松作为以前接受过莱那度胺治疗的复发性/难治性多发性骨髓瘤患者的新选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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