该研究共入组29名患者,年龄在4.9个月至20岁,平均年龄7岁,患有罕见的中枢神经系统肿瘤,神经母细胞瘤或其他实体肿瘤,大多数脑肿瘤患者进行过手术切除肿瘤,然后进行放射治疗。最终,12名符合条件的患者接受评估,患者通过基因检测证实携带NTRK1/2/3,ROS1和ALK基因融合。实验结果:12名患者全部对entrectinib有客观反应(肿瘤缩小或消失),即有效率达到了100%!中位(平均)治疗持续时间为281天。中位反应时间为57天。其中,完全反应的意思是所有病灶消失和神经系统的改善或稳定性。部分反应是实体瘤病灶减少30%或更多,脑肿瘤和神经系统稳定性病灶减少50%或更多。
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