地夫可特/去氟可特(DEFLAZACORT)对肌营养不良有何效果?

       地夫可特目前为世界上唯一一款通过美国FDA认证的DMD缓解型激素类药物，相对于其它激素药物（泼尼松龙片等）药效更强，负作用小，适应症当中直接涉及DMD/BMD等及肌肉基因类型疾病。

　　用于原发及继发性肾上腺皮质功能减退、风湿病、胶原性疾病、皮肤病、变应性疾病、眼科疾病、暴发性和播散性肺结核、造血系统疾患、溃疡性结肠炎、特发性肾病综合征、造血系统恶性肿瘤等。

　　地夫可特III期临床试验共有196名5至15岁，确诊为DMD的男性患儿参加了这一临床试验，其中45名患者已丧失行走能力。临床试验治疗观察期为52周，共设置四组：地夫可特低剂量治疗组（0.9mg/Kg体重，也是此前指南推荐的用量）、地夫可特高剂量治疗组（1.2mg/Kg体重）、泼尼松标准治疗组（0.75mg/Kg体重）和安慰剂组。临床试验采用随机双盲、多对照方式完成。前十二周，所有患者随机分入这四组，十二周后至五十二周，安慰剂组患者再随机分入三个治疗组（这是因为，为了临床试验目的，不给患者有显著效果的激素治疗是违背医学伦理学原则的）。

　　主要终点（评估效果的最重要指标）为改良MRC肌力评分，次要终点（评估效果的其他指标）为总体身心状况、计时运动功能（30英尺步行时间、4级楼梯攀爬时间等）以及整个试验过程（第一周至五十二周）和后半试验过程（十二周后至五十二周）整体肌力变化量。临床试验还设计了基线水平和治疗后的肺功能和肌酶等检查。

　　从公布结果看，治疗十二周时，三个治疗组均较安慰剂组提升了患者肌力、改善了计时运动功能，结果均具有统计学意义。这一提升运动功能的效果一直持续到五十二周，试验结束。在五十二周试验结束时，两个剂量的地夫可特治疗组，在四级楼梯攀爬时间上优于泼尼松治疗组，结果具有统计学意义。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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