罗普司亭/罗米司亭(Romiplate)降低了严重出血事件的发生概率

　　罗米司亭（Nplate,romiplostim）是一种第二代TPO-R药物，可模仿人体的天然TPO，只需要每周注射一次即可。罗米司亭常规包装是250μg、500μg两种规格，可长期使用，且能有效降低出血频率以及缓解症状降低危险程度，其安全性良好。TPO是由肝脏合成和分泌，释放到血液循环中发挥作用的一种信号肽，具有调节巨核细胞分化和血小板生成的作用，是血小板生成的主要调控因子。自其被发现以来，TPO途径一直是血小板减少症相关治疗的重要研究方向。

　　免疫性血小板减少症(ITP)是一种罕见的、严重的自身免疫性疾病,特征为血液中血小板计数低(血小板减少症)和血小板生成受损。免疫性血小板减少症患者均是由于血小板计数比较低,有发生严重出血事件和自发性擦伤风险。在临床上,TIP患者的治疗目标是提升血小板计数并维持在安全水平,降低出血风险、改善症状。

　　TPO-RA是一种模拟人体内TPO作用通路的新型促血小板生成药物，主要通过模拟内源性TPO结构，竞争性结合于后者靶细胞结合位点，激活相关信号通路，刺激巨核细胞和血小板生成，并且具有不产生中和抗体的特点，这是第二代TPO相比于第一代TPO的重大突破之处。此类药物分为肽类TPO-RA和非肽类TPO-RA。罗米司亭是1种通过DNA重组技术产生的人TPO模拟肽，由二硫键连接人类免疫球蛋白（Ig）G1重链与k轻链的恒定区形成的4肽结构域。通过模拟TPO的结构域与体内内源性TPO竞争结合靶细胞上的C-mpl位点，激活JAK2/STAT5信号通路，引起基因表达的改变，促进骨髓造血干细胞向巨核系细胞分化，以及促进巨核系细胞的增殖、分化与成熟，最终形成功能性血小板，并且释放到外周循环。TPO-RA是内源性TPO没有同源性序列的药物，但仍然可以结合并激活TPO受体，以模拟TPO活性。TPO-RA可通过TPO途径促进血小板生成，提供快速和持久的血小板反应。

　　研究表明，罗普司亭治疗相对于安慰剂组，降低了严重、危及生命或致命出血事件的发生概率（7%vs12%），其他出血事件的发生概率没有很大差异。在免疫性血小板减少症的治疗中，罗普司亭能够有效地提高患者血小板数量，改善出血症状，提高患者的生活质量。同时，对于骨髓增生异常综合征伴发的血小板减少症，罗普司亭也能够发挥良好的治疗效果。

　　罗米司亭用法为每周1次皮下注射，起始剂量为1μg/kg,每周增加1μg/kg(最大剂量10μg/kg)，直到血小板计数≥50×10^9/L，也有人认为从3μg/kg开始更为实用，尤其在需要快速响应的情况下，或者250μg，然后每周增加至5、7、10μg/kg。目前研究显示总体缓解率接近60%～90%，长期缓解率为40%～60%，约10%～30%能够在停药后保持应答。最新的针对持续性ITP成人患者的系统评价与网络荟萃分析显示,从血小板反应、血小板计数、出血事件、严重不良事件综合来看，罗米司亭在短期疗效和严重不良事件之间具有最佳的平衡。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：罗普司亭/罗米司亭(ROMIPLATE/ROMIPLOSTIM)是国内首个第二代长效血小板生成素受体激动剂

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