骨髓纤维化(Myelofibrosis,MF)是一种慢性骨髓疾病,其特征是骨髓细胞的异常增生,导致脾脏肿大、贫血、出血等症状。尽管MF的病因尚未完全明确,但JAK-STAT信号通路的异常激活被认为是该疾病的重要病理生理机制之一。随着对MF治疗的深入研究,
帕克替尼的作用机制
帕克替尼是一种大环蛋白激酶抑制剂,主要通过抑制JAK2和FLT3(Fms样酪氨酸激酶3),以及CSF1R和IRAK1等激酶的活性,阻断JAK-STAT信号通路的异常激活,从而达到治疗MF的目的。这种药物的设计旨在提供更强的抑制作用和更高的选择性,以减少不良反应和药物之间的相互作用。
临床试验结果
帕克替尼的治疗效果在多项临床试验中得到了验证。例如,PERSIST-1试验是一项随机、开放标签的III期试验,共纳入327名MF患者,分别接受帕克替尼或最佳可用疗法(BAT)治疗。结果显示,在治疗24周时,帕克替尼治疗组中有19%的患者达到了脾脏体积减少(SVR)≥35%的主要终点,而BAT治疗组仅为5%。这一结果显著优于BAT组,证明了帕克替尼在治疗MF中的有效性。
此外,另一项名为PAC203的剂量发现研究也进一步验证了
适应症与用法用量
帕克替尼被批准用于治疗血小板计数低于50×10^9/L的成人中度或高危原发性或继发性(真性红细胞增多症或原发性血小板增多症)MF。其推荐剂量为每日200mg BID,可与食物一起服用或不服用,整个吞下胶囊,不要打开、打碎或咀嚼。患者在用药过程中应定期进行随访,以监测治疗效果和不良反应。
不良反应与注意事项
此外,帕克替尼还可能与某些药物发生相互作用,特别是与强CYP3A4抑制剂或诱导剂合用时,可能显著增加不良反应的风险或降低疗效。因此,在使用帕克替尼时,患者应避免与这些药物同时使用,或在医生指导下适当调整剂量。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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