2017年2月9日,FDA批准
“对于大多数DMD患者来说,这是第一个被批准的药物,”来自FDA药审中心的Billy Dunn, M.D,说道,“我们希望,这一治疗选择可以恵及大多数DMD患者。”DMD是肌肉萎缩症中最常见的一种,它是由于抗肌萎缩蛋白缺失导致的,该蛋白有助于保持肌肉细胞的完整性。在3-5岁时,DMD通常开始表现出症状,随着时间推移,病情加重。DMD主要出现在没有家族病史的男婴身上,偶尔也会危及女婴。据统计,在世界范围内,DMD在男婴身上的发病率约为1/3600.DMD患者渐进性地丧失自主活动的能力,在发病10年后,往往需要轮椅协助。随着病情加深,一些危及生命的心脏及呼吸系统症状开始显现,患者一般在20-30岁死去;当然,病情的发展和存活期也因人而异。
在一项评估
地夫可特(Deflazacort)在临床实验中所表现出的副作用与其它皮质类固醇相似,最常见的有面部浮肿、体重增加、食欲增强、上呼吸道感染、咳嗽、尿频、多毛症和向心性肥胖。一些不常见的副反应包括内分泌功能问题、易感染、血压升高、胃肠穿孔的风险、严重皮疹、性情改变、骨密度降低和视觉问题。病人在接受足以抑制免疫功能剂量的皮质类固醇时,不要接种活疫苗或减活疫苗。地夫可特(Deflazacort)在享受快速通道和优先审评的优惠的同时,还被FDA授予孤儿药资格,该资格旨在奖励和帮助药物研发机构开发针对罕见病的药物。
与此同时,
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