队列A、B或C的受试者接受28天为1周期的依维替尼 500 mg每日一次口服治疗。在队列B中,3个周期后仅在无IWG 2006缓解(无CR、PR或HI)的情况下将AZA(75 mg/m2/d x 7天,SC)加入
至数据截止时(2021年6月15日),共入组了32例患者,其中包括26例可评估主要终点的患者。队列A、B和C中分别有13、11和2例患者入组。中位年龄为76岁,50%为女性。WHO的MDS-MLD、MDS-EB1、MDS-EB2、CMML和低原始细胞计数AML患者分别有2、2、12、1和9例。IPSS-R分别为低危、中危、高危和极高危,对应有2、6、5和13例患者。15例患者的IDH1突变为p.R132C,7例患者为p.R132H,3例患者为p.R132G/S,1名患者未指明。ORR为69%(18例),包括12例CR(46%)、1例PR和5例HI.大多数患者在3个周期后出现缓解(17/18)。队列A、B和C中分别有7例(54%)、10例(91%)和1例(50%)患者获得缓解。此外,队列A、B和C中分别有3、8和1例患者达到CR.在队列B中,1例患者在3个周期后将AZA加入
中位随访9.1个月,18例应答者的中位缓解持续时间为7.4个月,其中9例失去应答,2例在无应答(分别于出血和HSCT后)情况下死亡。IPSS-R是6个周期后唯一的缓解预后因素。在数据截止时,12例患者发生疾病进展(队列A中9例,队列B中2例,队列C中1例),11例患者(42%,队列A中10例,队列C中1例)死亡,大部分为复发/进展(n = 5/11)、感染1例、自杀1例、出血1例,以及其他无关原因3例。整个队列的中位总生存期为14个月,队列A和B为7.7个月,均未达到。最常见的治疗相关严重不良事件(SAE)为分化综合征(4/5),1例死亡,3例消退,无后遗症。1例患者发生了与依维替尼相关的发热性中性粒细胞减少症,消退而无后遗症。
依维替尼在MDS患者中的耐受性良好,所有队列都有明显的缓解。依维替尼对有IDH1突变的高危MDS患者(队列B)更为有效,其缓解率为91%。这些令人鼓舞的初步结果需在更多患者中得到证实。IDIOME研究仍在进行中,届时将介绍IDH1突变的分子监测结果。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:
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