Ⅰ型神经纤维瘤病(NF1)是一种常染色体显性遗传病,由肿瘤抑制基因NF1突变造成,发病率约为1/3500,其临床表现具有高度多变性,包括牛奶咖啡斑、腋窝和腹股沟雀斑、神经纤维瘤、骨骼异常、神经胶质瘤、学习功能障碍、注意力缺陷、社交能力缺陷等,关于其详细的介绍可以参考我们之前的文章。目前有很多治疗手段都被尝试用于这些肿瘤,但大多没有获得突破性进展。
手术治疗常常难以完全切除瘤体,且具有较高的复发风险,因此靶向治疗被认为有良好的前景。由于Ⅰ型神经纤维瘤的发病是由NF1基因突变导致Ras基因活化造成的,而目前Ras基因的直接抑制剂还无法获得,所以人们将目光放在了Ras基因下游一些靶点上,其中就包括MEK.目前已经在NF1基因敲除小鼠身上验证了MEK抑制剂能够有效抑制神经纤维瘤的生长,基于以上机制的MEK抑制剂司美替尼Ⅰ期临床试验也在治疗神经纤维瘤病人方面取得良好效果。近日,德国一个医疗团队运用MEK抑制剂
临床前研究及临床研究均表明MEK抑制剂司美替尼在治疗NF1相关丛状神经纤维瘤方面有很好的效果,但由于司美替尼现在仍在进行Ⅱ期临床试验,所以还不能直接用于神经纤维瘤的治疗。而
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