急性髓细胞性白血病(AML)是一种进展迅速的癌症,在骨髓中形成,导致血液和骨髓中异常白细胞增多。在美国的AML中,适合接受骨髓移植的患者不足10%,而且大多数患者对化疗无响应并且会进展成复发或难治性AML,5年生存率大约20%~25%。美国2020年新确诊的AML患者大约有19,520例,死亡病例大约10,670例。AML的异质性很高,所以需要细分人群。比如已获批的Ivosidenib是用于IDH1变异的AML患者,2017年获批的enasidenib是用于IDH2变异的AML患者。这也是FDA唯一批准的两款肿瘤代谢药物。
早在2017年8月2日,FDA就曾批准Celgene公司和Agios公司的IDH2抑制剂enasidenib(商品名Idhifa,曾用名AG-221)用于治疗IDH2突变的成人复发/难治性急性髓细胞性白血病(AML),同时批准了雅培的RealTime IDH2 Assay伴随诊断试剂盒。enasidenib是由Agios制药公司开发的,并授权Celgene(新基)公司进一步开发。时隔一年左右,2018年7月21日,FDA再次批准Agios公司的IDH1抑制剂Ivosidenib(商品名
AML患者约有6%-10%会发生IDH1突变(8-19%的AML患者会发生IDH2突变),艾伏尼布是一种口服的靶向IDH1突变小分子抑制剂。也是目前唯一一款获得美国FDA批准针对IDH1突变的成人复发/难治性急性髓细胞性白血病疗法(Relapsed/Refractory Acute Myeloid Leukemia,简称R/R AML)。
艾伏尼布的疗效在174例成人患者的单臂试验中进行了研究(AG120-C-001, NCT02074839),这些患者患有IDH1突变的复发或难治性AML.该试验测量了治疗后无疾病征兆和血细胞计数完全恢复的患者百分比(完全缓解或CR),以及治疗后无疾病征兆和血细胞计数部分恢复的患者(部分血液学完全缓解)恢复或CRh)。
中位随访时间为8.3个月,32.8%的患者CR或CRh持续中位数为8.2个月;对于达到CR或CRh的患者,获得最佳缓解的中位时间为2.0个月;在研究开始时需要输注AML血液或血小板的110名患者中,37.3%在使用
艾伏尼布(Ivosidenib)是IDH1抑制剂,用于治疗IDH1突变的成人复发/难治性急性髓细胞性白血病(AML),那么临床使用艾伏尼布流程应该是什么样呢?
IDH1抑制剂(靶向药),顾名思义就是针对IDH1突变的靶向药,所以使用之前,内科医生需要先检测IDH1突变状态,检测样本类型为血液或骨髓;检测出有IDH1突变的R/R AML,使用艾伏尼布是最好的选择;R/R AML接受
当检测出IDH1 R132五种突变中的任何一种后,便可以使用艾伏尼布进行治疗,口服开始剂量为每天500毫克,直到疾病发生进展,发展不可接受的毒性,或接受造血干细胞移植。使用enasidenib(Idhifa)需要检测IDH2突变信息,主要为 R140 和 R172,其中R140 占比约78%,R172 占比约22%。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点金拓展阅读:
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