他替瑞林(taltirelin)治疗脊髓小脑变性疾病有没有效果？

       他替瑞林（Taltirelin），促甲状腺激素释放激素（TRH）类似物，在日本已经获准作为治疗脊髓小脑变性疾病（SCD）药物进入临床，用于改善共济失调步态，商品名为Ceredist,目前仅在日本作为处方药，5mg一片，一日2片，费用大约为每月6000-7000元人民币。目前国内没有此药。

　　作为一种对症治疗药物，他替瑞林不是针对病因的治疗，不是针对异常蛋白的药物，而是针对症状的治疗方法，对于神经退行性疾病患者（包括遗传性共济失调）如果有效，需要长期服用，停药就失去作用。共济失调患者群体的病种非常复杂多样，每个患者的疾病不同，临床表现不同，病程不同，一种药物不可能改善所有患者的症状，病友需要理性面对这个药物。

　　单从科学研究的角度评价一下；

　　1：小脑性共济失调种类繁多，这个有效性的研究中完全没有对于患者诊断的描述，属于受试者入组标准不详，有混淆视听之嫌。

　　2：病例的人数不清，而研究样本的大小直接导致了结果的可靠程度。曾经有过一个经典的笑话，说明研究有效性的误区。用小鼠模型观察一个药物治疗的有效性，结果是33%有效，33%无效，33%脱落。事实上，只有3只小鼠，一只改善，一只没改善，一只跑了。

　　至此，不能武断的说这个药完全没有作用，但至少对于多系统的小脑性共济失调（MSA-C）来说，目前没有研究的证据说明有效性，奉劝大家不可盲从。

　　最后，还是从专业的角度给来分析，希望引起病友们的思考，以正视听；

　　第一：小脑性共济失调是一个症状，诊断非常复杂和困难。背后有相当多的病因，至少包括遗传性、获得性、变性性三大类原因，每种里面的疾病又不胜枚举。多系统萎缩是变性性小脑性共济失调的代表疾病，这些病因多数不好确认，需要通过血液、脑脊液、影像等方法加以证实或排除，有时只有通过去世后的尸检才能证实最终的诊断。

　　第二，在做临床试验时，通常需要选择符合某一诊断标准的一种疾病，这就使研究人群相对单一，研究结果也不太容易推广至其它类型。因此在看待研究结果时，需要注意所研究的样本人群，科学理性地对待。而有些商家有时可能有意无意地模糊这个概念，让患者误以为对所有情况都适用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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