这项开放标签的关键性研究纳入了遗传学确认家族史或是2014版HLH诊断标准≥5分,≤18岁的诊断有pHLH的患者。患者在进入研究之前未接受过治疗或者先前的常规HLH治疗失败。
每3-4天静脉注射
该研究的主要疗效终点是通过预定义的客观参数来评估治疗结束时的总体缓解率。总体缓解率的测算基于发热、脾肿大、细胞减少、高铁血症、纤维原and/or D-双体水平、CNS异常以及血清sCD25水平不再恶化相较基线改善不低于50%。二项式检验评估零假设:ORR 40% 单边p value 0.025. 数据来源于34名患者其中27人在传统治疗失败后进入本研究。
无论在HLH-2004诊断标准方面还是在其他已知的HLH特征方面,研究开始时的疾病表现与pHLH异常的广谱性一致;超过30%的患者有CNS疾病的症状和体征。ORR显著高于预先设定的40%的零假设,满足主要终点。两组患者根据临床研究判断,ORR分别为70.6%和70.4%。依帕伐单抗输液耐受性良好,27%的患者出现轻微至中度的输液反应。HSCT治疗前观察到的安全事件主要包括HLH现象、感染或其他给药引起的毒性反应。在依帕伐单抗治疗期间,1名患者发生可能由IFN-γ中和病原体引起的感染,通过适当治疗得以解决。 未观察到脱靶效应。
这是首个达到预设客观缓解率的前瞻性HLH研究。结果表明,
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