脊髓小脑性共济失调,一组由基因突变导致小脑、脑干、脊髓退行性变,以进行性运动协调功能减退、平衡失调为主要临床表现的神经系统遗传性疾病,又称为常染色体显性小脑性共济失调。而且SCA的遗传性很高,根据流行病学调查显示,“其患病率可能在1-5/10万之间”。
根据不同的致病基因,SCA被分为43个亚型,SCA3则为最常见的亚型,在中国SCA3占所有常染色体显性遗传SCA的51.1%-72.5%。这种病通常在起病时没有症状,也并不典型,通常在10-15年后患者会丧失行走能力。不仅给病患带来长期的身心折磨,也让整个家庭苦不堪言。虽然目前SCA可以通过基因检测进行精准诊断,在治疗上却仍是一个难题。但是在日本上市了一种药物——他替瑞林(Taltirelin/Ceredist),可以有效改善SCA患者运动失调的症状。
他替瑞林(Taltirelin/Ceredist)通过脑TRH受体对CNS产生强而持久的多重作用
他替瑞林为合成的TRH类似物。他替瑞林对CNS的兴奋作用比TRH强10-100倍,作用持续时间比TRH长约8倍。他替瑞林对TRH受体的亲和力约为TRH的1/11,因而他替瑞林的内分泌作用比TRH弱,但他替瑞林在体内比TRH稳定。另外,他替瑞林对促甲状腺素(TSH)释放的作用为TRH的1/6~1/11。TSH释放是由一个包括甲状腺激素的强负反馈系统调节的。该负反馈系统也会抑制他替瑞林潜在的内分泌作用。此外,在动物CNS疾病模型中,THR可改善抑郁,血循环性休克,意识紊乱,记忆力减退和运动技能障碍。
2期和3期临床试验均显示:他替瑞林组整体改善率优于安慰组
一项为期6周的随机双盲、安慰剂对照的2期临床研究在60例脊髓小脑变性病人中进行。经过2周的观察后,病人分成两组,一组接受他替瑞林一日2次,每次20mg,连用2周,随后2周接受安慰剂治疗;另一组先接受安慰剂2周,随后2周接受他替瑞林治疗。结果显示,他替瑞林组整体改善率优于安慰组(P=0.0394)。他替瑞林组在指鼻试验和Tapping-point试验中,神经评分方面显示优于安慰剂组。他替瑞林对自发性动作和总精神状态的改善也优于安慰剂(分别为P=0.0448;P=0.0296)。另一项双盲、随机、安慰剂对照的3期临床研究中,427例脊髓小脑变性病人随机接受他替瑞林一日2次(每次5mg)或安慰剂治疗,连用28~52周。28周时,整体改善率优于安慰剂组(P<1.001)。共济失调的总改善率他替瑞林组显著优于安慰剂组(P<0.004)。
他替瑞林说明书
中文名:
他替瑞林 商品名:Ceredist
英文名:Taltirelin
日文名:タルチレリン錠5mg「サワイ」
规格:片剂28粒,5mg/粒
生产厂家:日本Tanabe Seiyaku公司
国外上市:2000年9月首次在日本上市,适用于改善脊髓小脑变性
病人的共济失调症状。
中国上市:日本他替瑞林国内没有上市
适应症:用于改善由脊髓小脑功能障碍引起的共济失调(肌肉运动障碍)症状。这些症状包括:运动不协调,步态异常,言语变化,眼球运动异常等。
服用方法:成人1日2次,1次1片,早晚饭后口服,一盒28粒,可根据年龄、症状进行适当增减。一般是6盒为一个疗程(3个月),一盒两盒后慢慢就会效果明显,停用需要慢慢减量。
副作用:1.神经系统头疼,头晕,犯困,发呆,失眠等;
2.消化系统恶心呕吐,食欲不振,胃部不适,腹痛,口渴,便秘;
3.血液红细胞减少,血红蛋白减少等
吃多久有效?疗效好吗?
这种日本片剂含有5毫克他替瑞林水合物,它是一种促甲状腺激素释放激素的模拟剂。该药物被证明可以帮助对抗共济失调(肌肉运动障碍)引起的抑郁、记忆障碍、运动障碍和意识丧失。与激素相比,他替瑞林水合物具有更长的持久性,效果更为持久且长期使用不会导致耐药性。这种药物具有神经保护作用,可以激活多巴胺系统以改善中枢神经系统功能。临床研究已经表明,他替瑞林是一种耐受性良好且安全的中枢神经系统药物。在使用这种药物时,患者需要理解这是一种长期治疗,可能需要一定时间才能看到明显效果,因此需要耐心和坚持。详情请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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