玛伐凯泰/马瓦卡坦(MAVACAMTEN)靶向疾病的核心病理生理机制有效缓解患者的症状改善心脏功能

2024-12-23 作者: 康必行-小程

  在心脏疾病的治疗领域,梗阻性肥厚型心肌病(HCM)一直是医学界面临的一大挑战。这种疾病以心肌肥厚为特征,左心室壁受累最为常见,导致心脏功能受损,患者常出现劳力性呼吸困难、胸痛、心悸及晕厥等症状,生活质量严重下降,甚至面临心脏性猝死的风险。一种名为玛伐凯泰的新型药物为梗阻性HCM患者带来了新的希望。

  玛伐凯泰是一种心肌肌球蛋白抑制剂,其独特的治疗原理在于靶向疾病的核心病理生理机制。通过减少过多肌球蛋白和肌动蛋白横桥的形成,玛伐凯泰能够减轻心肌的过度收缩,并改善舒张功能。这一机制直接针对HCM的主要机理特征——过量肌球蛋白-肌动蛋白横桥的形成和超松弛状态的失调,从而有效缓解患者的症状,改善心脏功能。

  玛伐凯泰主要用于治疗患有症状性梗阻性肥厚型心肌病的成人患者,特别是那些心功能分级为NYHA II-III级的患者。这些患者通常表现出明显的临床症状,如左心室流出道梗阻、呼吸困难、乏力、胸痛等。玛伐凯泰的引入,为这些患者提供了一种全新的治疗选择,旨在改善他们的运动能力和生活质量。

  玛伐凯泰的使用需要严格遵循医生的指导。起始剂量通常为5毫克,每日口服一次,不考虑食物影响。根据患者的具体情况和疗效,后续剂量可以调整为每日一次口服2.5毫克、5毫克、10毫克或15毫克,最大推荐剂量为15毫克。需要注意的是,患者在服用玛伐凯泰期间需要定期进行左心室射血分数(LVEF)和左心室流出道(LVOT)梯度评估,以确保剂量调整的安全性和有效性。如果LVEF降至50%以下,应立即中断治疗。

  玛伐凯泰在实际应用中已展现出显著的疗效。一项名为EXPLORER-CN的III期临床研究在中国梗阻性HCM患者中进行了验证,结果显示,玛伐凯泰在Valsalva LVOT峰值压差上表现出显著改善,同时在包括LVOT梗阻、临床症状、健康状态、心脏生物标志物及心脏结构在内的所有次要终点中均观察到改善。这些患者的生活质量得到了明显提升,运动能力也有所增强。

  此外,玛伐凯泰还因其创新的机制在美国荣获享有医疗界“诺贝尔奖”之称的盖伦奖“最佳生物技术产品奖”,这进一步证明了其在梗阻性HCM治疗领域的卓越贡献。

  玛伐凯泰作为首个且目前唯一获批的心肌肌球蛋白抑制剂,为梗阻性HCM患者带来了革命性的治疗选择。其独特的作用机制、显著的疗效以及良好的安全性特征,使得这一药物在临床应用中具有显著的优势。随着研究的深入和临床经验的积累,玛伐凯泰有望为更多梗阻性HCM患者带来福音,重新定义此类患者的治疗前景。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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