脊髓小脑性共济失调（SCA），是一类具有高度遗传异质性的神经退行性疾病，如同隐匿在人体神经系统中的“杀手”，悄然破坏着患者的生活。
全球范围内，每10万人中约有5至10人受其影响。患者主要表现为进行性的小脑功能障碍，具体症状包括行走不稳，像在摇晃的船上行走；肢体协调性丧失，简单的拿取物品、书写等动作变得极为困难；语言表达含糊不清，严重影响沟通；还可能伴有眼球运动障碍、吞咽困难等问题。这些症状不仅严重降低了患者的生活自理能力，使其依赖他人照顾，还对患者的心理健康造成极大冲击，给患者及其家庭带来沉重负担。在对抗SCA的艰难征程中，他替瑞林（Taltirelin/Ceredist）的出现为患者带来了新希望。
他替瑞林是一种人工合成的促甲状腺激素释放激素（TRH）类似物，其作用机制复杂且独特。正常情况下，TRH主要由下丘脑分泌，作用于垂体，调节促甲状腺激素（TSH）的释放，进而维持甲状腺激素水平稳定。而他替瑞林不仅能像天然TRH一样作用于垂体，调节甲状腺轴，更重要的是，它具有独特的神经调节功能。
研究发现，他替瑞林可以透过血脑屏障，与中枢神经系统内广泛分布的TRH受体结合，尤其是在小脑、脑干等与共济失调症状密切相关的区域。通过与这些受体结合，他替瑞林能够调节多种神经递质系统，如增加多巴胺、去甲肾上腺素等神经递质的释放，改善神经传导功能，增强神经元之间的信号传递，从而缓解因神经退行性变导致的共济失调症状，就像为失灵的神经系统“重新布线”，恢复其部分功能。
在一项多中心、双盲、安慰剂对照的临床试验中，纳入了大量不同类型SCA患者。结果显示，接受他替瑞林治疗的患者，在多个关键指标上取得了令人瞩目的改善。在共济失调评分方面，采用国际合作共济失调量表（ICARS）评估，治疗组患者在用药后的数月内，ICARS评分逐渐下降，意味着患者的共济失调症状得到明显缓解，行走稳定性增强，肢体协调性改善，语言表达清晰度提高。
例如，部分原本行走困难、频繁跌倒的患者，在治疗后能够独立行走更长距离，跌倒次数显著减少；原本无法完成精细动作的患者，逐渐能够较为顺利地进行简单的日常操作。同时，患者的生活质量也得到显著提升，通过相关生活质量量表评估，患者在身体功能、心理状态、社会参与度等方面的评分均有明显上升，表明他们能够更好地融入生活，重拾自信。
他替瑞林凭借其独特的作用机制和卓越的临床疗效，为脊髓小脑性共济失调患者提供了一种全新且有效的治疗选择。它为改善患者的症状、提高生活质量带来了新的契机。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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