在骨髓增殖性肿瘤(MPN)的治疗领域,尽管传统治疗手段不断发展,但仍存在诸多临床难题,部分患者对现有疗法反应不佳,亟需更有效的治疗方案。
莫洛替尼是一种强效、选择性的JAK1/2和ACVR1抑制剂,其治疗原理围绕对关键细胞信号通路的精准调控展开。在骨髓增殖性肿瘤的发病机制中,Janus激酶(JAK)-信号转导和转录激活因子(STAT)信号通路异常激活扮演着关键角色。正常情况下,JAK-STAT信号通路在细胞生长、分化和免疫调节等生理过程中发挥重要作用,但在骨髓增殖性肿瘤患者体内,该通路因基因突变等原因过度激活,导致造血干细胞异常增殖、分化,进而引发疾病。
莫洛替尼主要适用于治疗中高危骨髓纤维化(MF),包括原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症后骨髓纤维化。骨髓纤维化患者常出现贫血、脾脏肿大、乏力、盗汗、体重减轻等症状,且随着病情进展,骨髓逐渐被纤维组织取代,造血功能严重受损。莫洛替尼能够有效缓解这些症状,减轻脾脏肿大,改善贫血状况,延缓疾病进展。
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