吉瑞替尼/适加坦(XOSPATA)精准靶向治疗为白血病带来新希望

2025-06-30 作者: 康必行-小茜

  白血病作为一种恶性血液肿瘤,其治疗长期依赖化疗等传统手段,但部分患者因基因突变导致疗效不佳。随着医学进步,靶向治疗成为攻克这一难题的新方向。吉瑞替尼(Gilteritinib)作为一种针对FLT3(fms样酪氨酸激酶3)突变的靶向药物,正为急性髓系白血病(AML)患者开辟新的生存路径。

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   吉瑞替尼的核心作用机制在于抑制FLT3突变。约30%的AML患者存在FLT3基因突变,该突变会激活异常信号通路,促使白血病细胞过度增殖与存活。吉瑞替尼通过精准阻断FLT3激酶活性,切断癌细胞生长的关键驱动因素,从而抑制肿瘤进展。因此,该药主要适用于复发或难治性FLT3突变阳性AML患者,尤其在其他疗法无效时,成为重要的治疗选择。

   患者需在医生指导下服用吉瑞替尼,通常每日一次,剂量根据个体耐受性调整。服药期间需定期监测血液指标与肝功能,因药物可能引起转氨酶升高或胃肠道反应。特殊人群如妊娠女性应避免使用,因其对胎儿有潜在风险。此外,需警惕药物相互作用,尤其是与强效CYP3A抑制剂或诱导剂合用时,可能影响药效或安全性。

   临床试验数据显示,吉瑞替尼显著延长了FLT3突变患者的生存时间。例如,在针对复发/难治性患者的关键研究中,接受吉瑞替尼治疗的患者中位总生存期较传统化疗组提升约2-3个月,且疾病缓解率显著提高。此外,其联合用药方案(如与化疗或免疫疗法结合)正探索中,有望进一步优化疗效。

    临床实践中,一位60岁男性患者确诊FLT3突变阳性AML,经历两轮化疗后病情仍进展。转用吉瑞替尼后,骨髓中白血病细胞比例显著下降,症状改善,生存期延长至超过18个月。此类案例凸显了靶向治疗在精准打击突变、改善患者预后方面的独特优势。

   吉瑞替尼的问世,标志着白血病治疗从“一刀切”走向个体化精准医疗。其通过靶向关键基因突变,为特定患者群体带来生存希望。然而,药物需在专业评估下使用,结合定期监测与多学科管理,才能最大化其治疗价值。未来,随着更多临床数据的积累与联合疗法的优化,吉瑞替尼有望为更多血液肿瘤患者点亮生命之光。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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