奥维昔巴特(Bylvay/Odevixibat)为PFIC和Alagille综合征等患者带来新希望

　　在肝脏疾病治疗领域，胆汁淤积相关病症给患者带来极大痛苦与健康威胁。进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）和Alagille综合征便是这类病症中的典型代表，长期困扰患者及其家庭。奥维昔巴特（Odevixibat）作为新型药物，为这两种疾病的治疗开辟了新途径。

　　奥维昔巴特属于回肠钠/胆汁酸协同转运蛋白（ASBT）抑制剂。人体胆汁酸循环中，大部分胆汁酸在回肠经ASBT被重吸收进入门静脉循环，再回到肝脏。PFIC和Alagille综合征患者，因胆汁酸代谢异常，胆汁酸在肝脏淤积，引发一系列症状。奥维昔巴特能特异性结合并抑制ASBT，阻断胆汁酸在回肠的重吸收，减少胆汁酸经门静脉回到肝脏的量，从而降低肝脏内胆汁酸浓度，减轻胆汁淤积对肝脏的损害。这一精准的靶向作用机制，是奥维昔巴特治疗胆汁淤积相关疾病的核心所在。

　　奥维昔巴特主要用于治疗3个月以上PFIC患者的瘙痒症，也是首个获批用于PFIC的非手术治疗方案。PFIC是一组常染色体隐性遗传疾病，会导致胆汁淤积、纤维化，严重时需肝移植，患者常伴有难以忍受的瘙痒症状，严重影响生活质量。奥维昔巴特通过降低胆汁酸浓度，有效缓解瘙痒，为PFIC患者带来福音。同时，它还可用于治疗12个月及以上Alagille综合征患者的胆汁淤积性瘙痒症。Alagille综合征是一种累及多系统的遗传性疾病，肝脏胆汁淤积也是其主要表现之一，奥维昔巴特同样能针对这一症状发挥作用，改善患者病情。

　　多项临床试验证实了奥维昔巴特的疗效。一项纳入62名年龄在6个月至18岁之间PFIC患者的研究，将患者分为不同剂量组和安慰剂组。研究主要有效性衡量指标为治疗24周后血液中胆汁酸水平下降至少70%的患者人数。结果显示，接受标准剂量（每日每公斤体重40微克）的患者中，约44%（23例中有10例）达到预期效果；接受最大剂量（每日每公斤体重120微克）的患者中，约21%（19例中有4例）达到预期，而安慰剂组为0%（20例中0例）。该研究还表明，奥维昔巴特能改善患者瘙痒等症状，防止生长迟缓。在针对Alagille综合征患者的试验中，也观察到患者胆汁淤积性瘙痒症得到缓解，肝功能指标有所改善，进一步验证了奥维昔巴特在不同胆汁淤积相关疾病中的治疗价值。

　　奥维昔巴特凭借独特的作用机制、显著的临床疗效，为PFIC和Alagille综合征等胆汁淤积相关疾病患者带来新希望。但患者在使用时，务必遵循医嘱，规范用药，以确保治疗安全有效。随着医学研究深入，相信奥维昔巴特在胆汁淤积相关疾病治疗领域将发挥更大作用，为更多患者带来健康曙光。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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