在血液疾病治疗领域,
血友病是一种遗传性凝血功能障碍的出血性疾病,其中血友病A是由于凝血因子Ⅷ缺乏所致。正常情况下,当血管受损时,凝血因子Ⅷ会与凝血因子Ⅸa、钙离子和磷脂结合,形成凝血酶原酶复合物,激活凝血酶原转化为凝血酶,进而促使纤维蛋白原转化为纤维蛋白,形成血凝块,达到止血目的。而血友病A患者因凝血因子Ⅷ缺乏或功能异常,无法有效形成凝血酶原酶复合物,导致凝血功能障碍,易出现自发性出血或创伤后出血不止的情况。
艾米珠单抗主要适用于存在凝血因子Ⅷ抑制物的成人和儿童血友病A患者,用于预防和治疗出血事件。具体而言,包括预防自发性出血,降低出血频率;治疗急性出血发作,控制出血症状;以及在手术或有创操作时,预防过量出血。
对于那些产生了凝血因子Ⅷ抑制物的患者,传统的凝血因子Ⅷ替代治疗往往效果不佳,甚至可能加重免疫反应,而艾米珠单抗的出现则为这部分患者解决了治疗难题。
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