伏索利肽/沃克佐戈(Voxzogo)用于治疗儿童软骨发育不全症的靶向药

　　软骨发育不全是一种由于成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）基因异常导致的发育异常的常染色体显性遗传病，是最常见的一种人类侏儒症，其全球发病率约为1/25000。FGFR3是骨骼生长的负调节因子，其基因异常会导致软骨内骨化缺陷，进而导致患者身材矮小和长骨、脊柱、面部和颅底结构紊乱。软骨发育不全症是人类中最常见的不成比例的身材矮小，其特征是软骨内骨化减慢，导致长骨、脊柱、面部和颅底不成比例的短小和结构紊乱。这种情况是由成纤维细胞生长因子受体3基因（FGFR3）突变引起的，FGFR3是骨生长的负调节因子。

　　伏索利肽是BioMarin开发的一种C型利钠肽（CNP,C-type natriuretic peptide）类似物，是一种有效的软骨内骨化刺激剂，用于治疗儿童软骨发育不全症（achondroplasia），这是人类中最常见的不成比例的身材矮小。天然人肽是骨骼生长的正向调节因子。vosoritide与特定受体结合，启动抑制过度活跃的FGFR3通路的细胞内信号。

　　伏索利肽于2021年8月首次在欧盟获批上市，用于治疗2岁以上骨生长板未闭合（开放性骨骺）的软骨发育不全儿童患者。伏索利肽也是第一款获批用于治疗具有开放性骨骺的软骨发育不全儿童的药物。此次批准，基于一项全球随机、双盲、安慰剂对照3期研究以及这项3期研究的开放标签扩展部分的结果。该研究入组了121例年龄在5至14.9岁软骨发育不全症儿童。安慰剂组和Voxzogo组的基线平均AGV分别为4.06厘米/年和4.26厘米/年。在治疗第52周，安慰剂组AGV与基线相比的变化为-0.17厘米/年，Voxzogo组AGV与基线相比的变化为1.40厘米/年，使得Voxzogo组与安慰剂组相比AGV在统计学上显著改善1.57厘米/年。在52周双盲安慰剂对照3期研究后，58例最初随机分配至Voxzogo的患者，进入开放标签扩展期。自随机化后随访2年的患者中，AGV的改善保持不变。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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