肥厚型心肌病主要是由于编码肌小节相关蛋白基因致病性变异导致的,或病因不明的心肌病,以心肌肥厚为特征,左心室壁受累最为常见。我国经年龄和性别校正后的患病率约为80/10万。根据是否存在左心室流出道(LVOT)梗阻,肥厚型心肌病可分为梗阻性和非梗阻性两大类型。患者通常会出现劳力性呼吸困难、胸痛、心悸及晕厥等症状,甚至出现严重并发症,导致病情恶化或死亡。心脏性猝死(SCD)的发生率虽然只有1%,但其仍是HCM患者的主要死亡原因之一,在年轻患者中尤为显著。
此次获批基于全球EXPLORER-HCM和中国EXPLORER-CN III期临床研究,结果显示,在中国梗阻性肥厚型心肌病(梗阻性HCM)患者中,迈凡妥®在Valsalva左心室流出道(LVOT)峰值压差上表现出显著改善,同时在包括LVOT梗阻、临床症状、健康状态、心脏生物标志物及心脏结构在内的所有次要终点中均观察到改善。在安全性方面,迈凡妥®在中国梗阻性HCM患者中耐受性良好,并表现出与既往研究一致的安全性特征。张抒扬教授表示:“玛伐凯泰是肥厚型心肌病治疗领域的创新治疗药物,已在多项国际研究中证实了疗效和安全性,而针对中国患者开展的EXPLORER-CN研究也证实了玛伐凯泰能够为中国患者带来显著获益。
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