福坦替尼(Tavlesse/Fostamatinib)通过抑制SYK通路对成人慢性ITP发挥治疗作用

　　原发免疫性血小板减少症（ITP）是获得性自身免疫性出血性疾病，核心特征为无明确诱因的孤立性外周血血小板计数下降。国内暂无基于人群的ITP流行病学数据；国外文献报道成人ITP年发病率2~10/10万，60岁以上老年人为高发人群，育龄期女性发病率略高于同龄男性。本病临床表现差异较大，可仅表现为无症状血小板减少，也可出现皮肤黏膜出血，严重者发生内脏出血，甚至危及生命的颅内出血；老年患者发生致命性出血的风险显著高于年轻患者。部分患者可伴随乏力、焦虑等表现。

　　福坦替尼（Tavlesse）是口服脾酪氨酸激酶（SYK）抑制剂，属于靶向治疗药物。该药用于慢性免疫性血小板减少症（ITP），为糖皮质激素、免疫球蛋白等前期治疗效果不佳的难治性患者提供新的治疗选择。福坦替尼适用于成人慢性ITP患者，尤其适用于一线治疗无效或不耐受的人群。剂型为口服片剂，常用规格100mg。推荐方案：起始剂量每次100mg，每日2次。若治疗4周血小板仍无明显应答（血小板≥50×10⁹/L作为应答参考），可上调剂量至每次150mg，每日2次。治疗期间需要定期监测血小板计数、肝功能、血压等指标，评估疗效并及时处理不良反应，用药需在经验丰富的血液科医师指导下开展。福坦替尼可能引起多种不良反应，多数为轻至中度。非常常见（≥1/10）心血管系统：高血压。消化系统：腹泻、恶心、排便次数增多。神经系统：头晕。实验室检查：肝酶（ALT/AST）升高、血压升高、肝功能异常。常见（≥1/100至<1/10）感染：上呼吸道感染、支气管炎、肺炎。血液系统：中性粒细胞减少（包括发热性中性粒细胞减少）。全身反应：疲劳、胸痛、流感样症状。皮肤：皮疹。其他：腹痛、头痛、味觉障碍。严重但少见的不良反应（需立即就医）高血压危象：血压急剧升高。严重肝损伤：肝酶显著升高。严重腹泻：导致脱水。严重感染：如肺炎。

　　福坦替尼通过抑制SYK通路，针对成人慢性ITP发挥治疗作用，为前线治疗失败的患者提供新的靶向方案。用药全程需要监测血压、肝功能与血小板水平，警惕高血压危象、重度肝损伤、严重腹泻等严重不良反应，一旦出现相关征象需及时就诊。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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