再生障碍性贫血药物艾曲泊帕(Revolade)需要长期服用吗?

2020-07-30 作者: 康必行海外就医

       ITP,原发免疫性血小板减少症(亦称特发性血小板减少性紫癜),是一种获得性自身免疫性出血性疾病,约占出血性疾病总数的 1/3。我国成人 ITP 年发病率为 5~10/10 万,60 岁以上老年人是该病的高发群体;同时,ITP 也是儿童最常见的出血性疾病。再生障碍性贫血药物艾曲泊帕(Revolade)需要长期服用吗?

  临床上,糖皮质激素是治疗ITP常用的一线用药。可是ITP是一种慢性疾病,需长期服药,长期使用糖皮质激素可能产生多种不良反应。

  随着对血小板产生机制的认识加深,我们了解到:血小板的产生经历了造血干细胞和巨核细胞分化、增殖和成熟,最终血小板形成,释放到血液。其中 TPO 是巨核细胞发育的关键因子,因此TPO 受体激动剂是有效且安全的治疗血小板生发障碍的治疗方式 。

  艾曲泊帕(Revolade)(Revolade)便是一款TPO受体激动剂,它可以与细胞膜上的 TPO 受体(跨膜区)结合,促进造血干细胞增殖、巨核增殖和血小板生成。作为一个治疗ITP的口服小分子药物,艾曲泊帕(Revolade)可显著提升ITP患者血小板计数水平,降低出血事件,减少伴随用药。

  2017年12月,诺华艾曲波帕乙醇胺片获中国CFDA批准上市(商品名:瑞弗兰),成为我国第一款非肽类口服 TPO 受体激动剂,用于治疗原发免疫性血小板减少症(ITP)。艾曲波帕乙醇胺片(25mg)在中国定价5968元/28片(约213元/片),虽然价格不低,但已是诺华该药给出的全球最低价,甚至比医保目录内的其他TPO激动剂要低。可能也因此,艾曲泊帕(Revolade)乙醇胺片被纳入了2019年最新一版医保目录的抗出血药乙类范围。

  作为一个治疗再生障碍性贫血的药物,艾曲泊帕(Revolade)还有其他适应症待开发,针对儿科的新剂型已在美国获批,国内还有很大的可进入空间。

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