艾曲波帕/艾曲博帕(Eltrombopag)治疗再生障碍性贫血有怎样的效果?

2022-01-10 作者: 康必行-小玲

       艾曲波帕是一种口服的血小板生成素(TPO)受体激动剂,于2008年在美国上市,最初用于治疗免疫性血小板减少症(ITP);后经过临床试验,证实艾曲波帕不仅可促使巨核细胞的增殖、分化,促进血小板的生成,还有促进骨髓造血干细胞的增殖和分化,从而改善造血功能的作用,于2014年批准用于治疗经免疫抑制疗法无效的重型再生障碍性贫血患者。

  艾曲波帕能促进造血干细胞生成,提升造血干细胞计数,由此来缓解再障病友造血衰竭症状。其次,艾曲波帕能起到免疫调节的作用,促进病友免疫系统稳定平衡。此外,还能促进免疫耐受,抑制巨噬细胞活性,削弱树突状细胞成熟、增加调节性B细胞及调节性T细胞数量。提高病友免疫能力,降低感染发生。最后,艾曲波帕可以起到铁清除的作用,抑制再障病友输血治疗后出现铁过载症状。

  据临床试验显示,艾曲波帕治疗再障总体反应率60%~65% ,完全反应率10%。而单一使用艾曲波帕治疗的病友近40%有血象改善情况。综上所述,虽然艾曲波帕能治疗再障,但由于个体差异不同,因此治疗效果与缓解率并不是完全相同的。但病友可以针对性联合治疗,增强治疗效果,提高病情缓解率!

  患者服用艾曲波帕治疗后,吸收较好的病友一般在一周内见效,但同时会伴有其他不适症状,如恶心、头痛、疲倦、咳嗽、腹泻等。此外,在针对服用艾曲波帕治疗的再障病友随访过程中发现,会有部分病例出现7号染色体突变,这成为再障向白血病转变的伏笔。不过,这并不能明确的说明,艾曲波帕可致再障发展为白血病。曾有医者随机选取43名病例进行随访跟踪,其中,7号染色体发生突变的病友仅有5例,也就是说,突变概率为11.6%,且此类患者多是艾曲波帕治疗无效。

  因此,选择艾曲波帕治疗的再障病友,最好做到定期复查,尤其是治疗短期(1年内)应该评价其疗效就染色体变化,决定后续治疗有无调整,而艾曲波帕治疗无效的病友,则更要密切观测染色体变化。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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