罗米司亭(ROMIPLATE/ROMIPLOSTIM)治疗免疫性血小板减少症疗效显著?

2022-08-03 作者: 康必行-小怡

  罗米司亭(ROMIPLATE/ROMIPLOSTIM)是一种通过DNA重组技术产生的人TPO模拟肽,由二硫键连接人类免疫球蛋白(Ig)G1重链与k轻链的恒定区形成的4肽结构域。通过模拟TPO的结构域与体内内源性TPO竞争结合靶细胞上的C-mpl位点,激活JAK2/STAT5信号通路,引起基因表达的改变,促进骨髓造血干细胞向巨核系细胞分化,以及促进巨核系细胞的增殖、分化与成熟,最终形成功能性血小板,并且释放到外周循环。对于患有持续性或慢性免疫性血小板减少症且有症状的儿童来说,它是一种有效的治疗方法。

  免疫性血小板减少症是一种免疫疾病,其特点是血小板破坏增多和产生减少导致单独血小板减少(血小板计数<100×109/L)。在美国和欧洲,每年大约100,000名儿童中有1.9-6.4名患免疫性血小板减少症。虽然大多数病例可以自愈,但仍有部分病例演变为持久的甚至慢性的疾病,如果严重则需要治疗。

  本研究是一个3期随机对照双盲临床试验,研究对象是从美国、加拿大、澳大利亚共27个地方招募的1-17岁患有免疫性血小板减少症的患者,平均血小板计数≤30×109/L(筛查期间两次测量的平均值),并且每一次测得的血小板计数均≤35×109/L。研究对象按照2:1的比例随机分为罗米司亭组和安慰剂组,每周接受罗米司亭或安慰剂,持续24周,每周罗米司亭的剂量根据目标血小板计数50-200×109/L从1μg/kg-10μg/kg进行调整。

  同时研究对象按照年龄分层,分为1-6岁、6-12岁、12-18岁。患者和研究者对治疗安排都是不知情的。主要分析包括所有患者,安全性分析则针对接受至少1个剂量罗米司亭的患者。主要的结局指标是持久的血小板反应,即在之前4周未接受解救性药物治疗的情况下,每周测量的血小板计数≥50×109/L,并且在第18-25周期间有6周以上都是如此。2012年1月24日-2014年9月3日期间,62名患者被随机分配,其中42名为罗米司亭组,20名为安慰剂组。研究结果如下:

  ①有效性好:罗米司亭组中22名患者(52%)有持久的血小板反应,而安慰剂组只有2名患者(10%)有持久的血小板反应(p=0.002,比值比9.1[95%CI 1.9–43.2])。持久的血小板反应在1-6岁组有38%(3/8),6-12岁组有56%(10/18),12-18岁组有56%(9/16)。

  ②安全性好:安慰剂组19名患者中有1名患者(5%)发生严重的不良事件,而罗米司亭组42名患者中则有10名(24%)。其中罗米司亭组中只有1名患者发生头痛、血小板增多被认为是治疗相关的。没有患者因为不良事件而停止治疗。

  本研究表明:对于慢性免疫性血小板减少的患儿,使用罗米司亭没有新发的安全顾虑,而且可以诱导高比例的血小板反应。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:罗米司亭(ROMIPLATE/ROMIPLOSTIM)对治疗难治性再生障碍性贫血患者安全有效?

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