艾曲波帕/艾曲博帕(ELTROMBOPAG)能有效减少血小板减少症患儿临床出血?

2022-09-21 作者: 康必行-小怡

  艾曲波帕/艾曲博帕(ELTROMBOPAG)是一种合成的口服用非肽类TPO类似物,美国FDA已批准应用于IST治疗后未痊愈的SAA患者的治疗。许多证据支持TPO在造血机制中,除了增加血小板外,还具有其他多效性作用,比如,可以刺激HSPC增殖,恢复造血功能。

  PETIT是一项由三部分组成的随机、多中心、安慰剂对照的研究。年龄在1-17岁、免疫性血小板减少症持续6个月或更长时间、血小板低于30×109/L、以前至少接受过一次治疗的患者被纳入研究。将患者分为三个队列,包括12-17岁、6-11岁和1-5岁的患者。通过一个开放标签的剂量探索阶段来确定患者的起始剂量,每个队列中有五名患者。在剂量探索阶段,6-17岁的患者开始使用艾曲波帕,每天一次,每次25毫克(体重<27公斤者为12-5毫克),1-5岁的患者每天接受0-7毫克/公斤,最多为2毫克/公斤,除非另有批准。允许在血小板反应的基础上调整剂量,最高剂量为每天75毫克。然后招募更多的患者,并随机分配(2:1)接受eltrombopag或安慰剂片剂(或口服悬浮剂配方,如果1-5岁),每天一次,以先前确定的剂量持续7周。双盲阶段的起始剂量为:12-17岁的患者为37-5毫克/天;6-11岁的患者为50毫克/天,体重超过27公斤(东亚患者为25毫克),体重低于27公斤的患者为25毫克/天(东亚患者为12-5毫克,每天一次);1-5岁的患者为1-5毫克/千克,每天一次(东亚患者为0-8毫克/千克,每天一次)。完成治疗的患者随后被纳入开放标签阶段,所有患者可以接受长达24周的艾曲波帕。主要结果是在研究的随机阶段的第1-6周(第8-43天),在没有救援治疗的情况下,至少有一次血小板计数达到50×109/L或以上的患者比例。评估了意向治疗人群的疗效,该人群包括所有被分配到治疗的患者,评估了所有接受至少一剂研究治疗的患者的安全性。

  招募了15名患者,每个年龄组有5名患者,进入开放标签的剂量探索阶段,但没有进入双盲阶段。从2010年3月17日到2013年1月15日,随机分配了67名患者接受治疗,其中45名患者被分配接受艾曲波帕(16名12-17岁儿童,19名6-11岁儿童,10名1-5岁儿童),22名接受安慰剂(8名12-17岁儿童,9名6-11岁儿童,5名1-5岁儿童)。然而,两名被指定接受eltrombopag的患者没有接受研究药物,一名失去了随访,一名被指定接受安慰剂的患者被给予eltrombopag。从第1至6周,28名(62%)接受eltrombopag的患者,与7名(32%)接受安慰剂的患者相比,至少有一次达到了血小板计数50×109/L或更多的主要终点,而无需救援(几率比4-31,95%CI 1-39-13-34,P=0-011)。艾曲波帕最常见的不良事件是头痛(13名[30%]接受艾曲波帕的患者对9名[43%]接受安慰剂的患者),上呼吸道感染(11名[25%]患者对2名[10%]患者),以及腹泻(7名[16%]患者对1名[5%]患者)。5名(11%)接受eltrombopag的患者和4名(19%)接受安慰剂的患者发生了3级或4级不良事件,两组中严重不良事件(4名[9%]接受艾曲波帕的患者和2名(10%)接受安慰剂的患者)同样不常见。没有血栓性事件或恶性肿瘤发生。在开放标签阶段,65名患者中有2名(3%)因丙氨酸氨基转移酶浓度升高而停止使用eltrombopag。

  结果显示,艾曲波帕可用于增加血小板计数,减少持续或慢性免疫性血小板减少症患儿的临床显著出血。肝脏实验室值增加的流行率与成人相似。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,将竭诚为您服务!点击拓展阅读:艾曲波帕/艾曲博帕(ELTROMBOPAG)的安全性好不好?如何正确服用?

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